Επιθετική λευχαιμία: Ελπίδα δίνει νέα θεραπεία

Από τη Βίκυ Κουρλιμπίνη

Ένας τύπος καρκίνου του αίματος ή του μυελού των οστών που χαρακτηρίζεται από τη μη φυσιολογική αύξηση ανώριμων και πρόδρομων μορφών των λευκών αιμοσφαιρίων. Περίπου το 90% όλων των λευχαιμιών διαγιγνώσκεται σε ενήλικες.

Κλινικά και παθολογικά, η λευχαιμία υποδιαιρείται σε διαφορετικές ομάδες μεγάλου εύρους. Ο πρώτος διαχωρισμός αφορά την οξεία και τη χρόνια.

* Η οξεία λευχαιμία χαρακτηρίζεται από μια ταχεία αύξηση του αριθμού των ανώριμων λευκών αιμοσφαιρίων. Το πλήθος αυτών των κυττάρων καθιστά τον μυελό των οστών μη ικανό να παράγει υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια. Οι οξείες μορφές αποτελούν τις πιο συχνές στην παιδική λευχαιμία.

* Η χρόνια λευχαιμία χαρακτηρίζεται από την υπερβολική παραγωγή σχετικά ώριμων, αλλά μη φυσιολογικών, λευκών αιμοσφαιρίων. Τυπικά χρειάζονται μήνες ή χρόνια για να αναπτυχθεί, τα κύτταρα παράγονται περισσότερο από τα φυσιολογικά, έχοντας ως αποτέλεσμα την εμφάνιση πολλών μη φυσιολογικών λευκών αιμοσφαιρίων στο αίμα. Ενώ η οξεία λευχαιμία απαιτεί άμεση αντιμετώπιση, οι χρόνιες μορφές της ελέγχονται για κάποιο χρονικό διάστημα προτού εξασφαλιστεί η μέγιστη επίδραση της θεραπείας. Η χρόνια λευχαιμία διαγιγνώσκεται περισσότερο σε μεγαλύτερους ενήλικες, αλλά μπορεί θεωρητικά να αναπτυχθεί σε οποιαδήποτε ηλικιακή ομάδα.

Η οξεία μυελογενής λευχαιμία αναπτύσσεται κοινώς σε ενήλικες παρά σε παιδιά, και πιο κοινά σε άνδρες παρά σε γυναίκες. Είναι ο πιο συχνός καρκίνος του αίματος στους ενήλικες, αντιπροσωπεύοντας 120.000 περιπτώσεις κάθε χρόνο. Το ποσοστό τριετούς επιβίωσης είναι μόλις 25%. 

Για αυτούς τους ασθενείς μια νέα θεραπεία που βρίσκεται σε κλινική δοκιμή δίνει ελπίδα. Ένα πειραματικό χάπι κατάφερε να πετύχει την πλήρη ύφεση του καρκίνου σε 18 ασθενείς με επιθετική λευχαιμία που δεν ανταποκρίθηκαν στις θεραπείες. Το φάρμακο (revumenib) φαίνεται πως εξάλειψε πλήρως τον καρκίνο στο ένα τρίτο των συμμετεχόντων (εξήντα σε αριθμό) σε μια κλινική μελέτη που πραγματοποιείται στις Ηνωμένες Πολιτείες. Τα αποτελέσματα είναι προκαταρκτικά και δεν δείχνουν οριστική θεραπεία, αλλά οι συγγραφείς της μελέτης είναι αισιόδοξοι. "Πιστεύουμε ότι αυτό το φαρμακευτικό προϊόν είναι εξαιρετικά αποτελεσματικό και ελπίζουμε να είναι προσβάσιμο σε όλους όσοι το χρειάζονται", λέει ο Δρ Ghayas Issa από το Κέντρο Καρκίνου MD Anderson στο Πανεπιστήμιο του Τέξας.

Η θεραπεία είναι μια νέα κατηγορία στοχευμένης θεραπείας για την οξεία λευχαιμία που αναστέλλει μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη που ονομάζεται μενίνη. Το φάρμακο λειτουργεί επαναπρογραμματίζοντας τα κύτταρα λευχαιμίας, ώστε να ξαναγίνουν φυσιολογικά κύτταρα.

Η μενίνη εμπλέκεται στον πολύπλοκο μηχανισμό που καταλαμβάνεται από λευχαιμικά κύτταρα και προκαλεί τη μετατροπή των φυσιολογικών κυττάρων του αίματος σε καρκινικά.

Τα προκαταρκτικά αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν ότι το 53%των ασθενών ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία και το 30% είχαν πλήρη ύφεση χωρίς καρκίνο στο αίμα τους.

Με βάση τα δεδομένα από αυτήν τη δοκιμή, τον Δεκέμβριο του 2022 ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ χορήγησε στο πειραματικό χάπι "ονομασία πρωτοποριακής θεραπείας" για να βοηθήσει στην ταχεία ανάπτυξη και τη ρυθμιστική αναθεώρησή της.

Η μελέτη βρίσκεται ακόμη στα αρχικά της στάδια και τα αποτελέσματα παραμένουν προκαταρκτικά. Μελέτες Φάσης Ι όπως αυτή στοχεύουν να ελέγξουν εάν ένα φάρμακο είναι ασφαλές και να βρουν την υψηλότερη δόση που μπορεί να χορηγηθεί χωρίς να προκληθούν σοβαρές παρενέργειες.

Σύμφωνα με τον Δρα Ghayas Issa, αν και το φάρμακο είναι αρκετά ασφαλές σε σύγκριση με τις τυπικές θεραπείες για τη λευχαιμία, έχουν εντοπιστεί δύο κύριες παρενέργειες.

Η πρώτη επηρεάζει το ηλεκτρικό σύστημα της καρδιάς και μπορεί να ανιχνευθεί με ηλεκτροκαρδιογράφημα. Ωστόσο η μείωση της δόσης ή η διακοπή της θεραπείας έλυσε το πρόβλημα σε όλες τις περιπτώσεις, είπε ο Issa.

Η δεύτερη παρενέργεια αναφέρεται ως σύνδρομο διαφοροποίησης –μια ομάδα δυνητικά απειλητικών για τη ζωή αντιδράσεων σε θεραπείες για τον καρκίνο του αίματος–, αλλά μπορεί να αντιμετωπιστεί αποτελεσματικά εάν αναγνωριστεί έγκαιρα και ληφθούν τα κατάλληλα μέτρα. Σύμφωνα με τον Issa, όλες οι περιπτώσεις συνδρόμου διαφοροποίησης σε αυτήν τη μελέτη αντιμετωπίστηκαν με επιτυχία, χωρίς επιπλοκές για τους ασθενείς.

Τα νέα δεδομένα είναι ελπιδοφόρα, εντούτοις, όπως είναι αναμενόμενο, υπάρχουν επιφυλάξεις: η θεραπεία πρέπει να δοκιμαστεί σε πολλούς ασθενείς ακόμα για να επιβεβαιωθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της. 

Το φάρμακο δεν λειτουργεί σε όλους τους ασθενείς. Είναι για ένα συγκεκριμένο υποσύνολο λευχαιμιών που γενικά έχουν γονίδια που λείπουν ή έχουν λανθασμένα γονίδια.

Επιπλέον, μπορεί το χάπι από μόνο του να μην είναι αποτελεσματικό, αλλά να συνδυάζεται με την κλασική χημειοθεραπεία ή άλλες θεραπευτικές προσεγγίσεις. "Στο μέλλον σχεδιάζουμε να συνδυάσουμε αυτό το χάπι με τυπικές θεραπείες που έχουμε αυτήν τη στιγμή για τις οξείες λευχαιμίες", είπε ο Issa.

"Αυτή είναι η πιο πιθανή στρατηγική που θα μας οδηγήσει σε θεραπείες όπου οι ασθενείς δεν χρειάζεται να επισκέπτονται γιατρούς ειδικευμένους στη λευχαιμία έπειτα από αυτό και δεν χρειάζονται θεραπείες για τη λευχαιμία".

Οι δοκιμές για το χάπι συνεχίζονται στο Κέντρο Καρκίνου MD Anderson του Πανεπιστημίου του Τέξας, στο City of Hope στην Καλιφόρνια και σε άλλα κορυφαία κέντρα καρκίνου, σημείωσαν οι συγγραφείς της μελέτης. Η παρασκευάστρια εταιρεία Syndax Pharmaceuticals επικεντρώνεται στις κλινικές δοκιμές με την ελπίδα ότι θα καταλήξει σε υποβολή στον FDA και έγκριση της θεραπείας το 2024.

vicky.kourlibini@capital.gr