Έγκριση νέας θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία

Η β-θαλασσαιμία είναι μία κληρονομική αιματολογική διαταραχή που οφείλεται σε μια γενετική ανωμαλία της αιμοσφαιρίνης. Αποτελεί μία από τις πιο συχνές αυτοσωμικές υπολειπόμενες διαταραχές. Η συνολική ετήσια επίπτωση της συμπτωματικής β-θαλασσαιμίας υπολογίζεται σε 1 περιστατικό ανά 100.000 άτομα σε ολόκληρο τον κόσμο. Η νόσος σχετίζεται με την αναποτελεσματική ερυθροποίηση, η οποία οδηγεί στην παραγωγή μειωμένων και λιγότερο υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, καταλήγοντας συνήθως στην εμφάνιση σοβαρής αναιμίας, η οποία ενδέχεται να οδηγήσει σε σοβαρότερες επιπλοκές, καθώς και σε άλλα σοβαρά προβλήματα υγείας.

Οι θεραπευτικές επιλογές για την αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία είναι περιορισμένες, καθώς κατά κύριο λόγο περιλαμβάνουν τις τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC). Ωστόσο, οι μεταγγίσεις μπορούν να οδηγήσουν στην υπερφόρτωση σιδήρου, η οποία με τη σειρά της, μπορεί να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές, όπως η βλάβη οργάνων. Η μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία είναι ένας όρος που χρησιμοποιείται για να περιγράψει τους ασθενείς οι οποίοι δεν χρειάζονται διά βίου τακτικές μεταγγίσεις για να επιβιώσουν, παρόλο που μπορεί να αντιμετωπίσουν διάφορες κλινικές επιπλοκές και να χρειαστεί να υποβληθούν σε μεταγγίσεις περιστασιακά ή ακόμα και σε τακτική βάση, συνήθως για συγκεκριμένη χρονική περίοδο.

Έγκριση νέας θεραπείας

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε πλήρη Άδεια Κυκλοφορίας για το luspatercept, το οποίο αποτελεί πρώτη στην κατηγορία της (first-in-class) θεραπευτική επιλογή, για τη θεραπευτική αντιμετώπιση της αναιμίας που σχετίζεται με μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία σε ενήλικες ασθενείς. Επί του παρόντος, το luspatercept είναι εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση, τις Ηνωμένες Πολιτείες και τον Καναδά για την αντιμετώπιση της εξαρτώμενης από μεταγγίσεις αναιμίας που σχετίζεται με β-θαλασσαιμία και χαμηλού κινδύνου μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ). Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας αφορά την έγκριση χρήσης του luspatercept σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στη Νορβηγία, την Ισλανδία και το Λιχτενστάιν.

"Η β-θαλασσαιμία είναι μια κληρονομική αιματολογική διαταραχή που λόγω της αναιμίας, θέτει τους ασθενείς σε σημαντικό κίνδυνο εκδήλωσης μακροπρόθεσμων επιπλοκών. Ο κίνδυνος αυτός αναδεικνύει την ουσιαστική ανάγκη για την ύπαρξη θεραπευτικών επιλογών, ανεξαρτήτως της εξάρτησης του ασθενούς από μεταγγίσεις αίματος. Η ανακοίνωση αποτελεί μια ευχάριστη είδηση για τους ασθενείς με αναιμία που σχετίζεται με μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία σε ολόκληρη την Ευρώπη, οι οποίοι αναζητούν νεότερες θεραπευτικές επιλογές για να αποφύγουν αυτές τις επιπλοκές", δήλωσε ο Noah Berkowitz, M.D., Ph.D., αντιπρόεδρος ανάπτυξης του τομέα Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb. "Η πρόσφατη έγκριση αφορά στην τρίτη ένδειξη για το luspatercept στην Ευρώπη και ανυπομονούμε να συνεχίσουμε την αξιολόγηση αυτής της πρώτης στην κατηγορία της (first–in-class) θεραπευτικής επιλογής, σε πολλές ακόμη ασθένειες που συνδέονται με την αναιμία, στο πλαίσιο ενός ευρύτατου προγράμματος κλινικής ανάπτυξης".

Η έγκριση του luspatercept από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε αποτελέσματα που προέρχονται από τη μελέτη Φάσης 2 BEYOND, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του luspatercept έναντι εικονικού φαρμάκου σε 145 ενήλικους ασθενείς με μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία. Οι συμμετέχοντες έλαβαν τη βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC), η οποία περιλάμβανε μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων και χηλικοποιητικούς παράγοντες σιδήρου.