Συνεχης ενημερωση

    Δευτέρα, 15-Ιουν-2020 17:45

    Η bluebird bio ανακοινώνει ενθαρρυντικές εξελίξεις στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας

    Η bluebird bio ανακοινώνει ενθαρρυντικές εξελίξεις στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Ενθαρρυντικές εξελίξεις στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας ανακοίνωσε η bluebird bio. Ειδικότερα, σύμφωνα με το σχετικό δελτίο τύπου, νέα δεδομένα από τις τρέχουσες μελέτες Φάσης 3 της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία καταδεικνύουν ότι παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με μια σειρά από γονότυπους εξαρτώμενους από τη μετάγγιση Β-Θαλασσαιμίας (TDT) πέτυχαν και διατήρησαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις (TI) με σημαντικά βελτιωμένα επίπεδα Hb (≥10,5 g/dL). Αυτά τα δεδομένα παρουσιάζονται στην Εικονική Έκδοση του 25ου Ετησίου Συνεδρίου της Ευρωπαϊκής Ένωσης Αιματολογίας

    "Με πάνω από μια δεκαετία κλινικής εμπειρίας στην αξιολόγηση της γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με TDT σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και γονότυπων, έχουμε δομήσει την πιο ολοκληρωμένη κατανόηση των εκβάσεων της θεραπείας στον χώρο", δήλωσε ο David Davidson, M.D., επικεφαλής Διευθυντής του Ιατρικού Τμήματος   της bluebird bio. "Βλέποντας τους ασθενείς να επιτυγχάνουν ΤΙ και να διατηρούν αυτό το θετικό κλινικό όφελος σε βάθος χρόνου με σταθερά  επίπεδα αιμοσφαιρίνης, αντικατοπτρίζεται το αρχικό μας όραμά μας για τη γονιδιακή θεραπεία για τη Β-Θαλασσαιμία. Τα συσσωρευμένα μακροπρόθεσμα δεδομένα που δείχνουν βελτιώσεις στην ιστολογία του μυελού των οστών, στην ισορροπία σιδήρου και στη βιολογία των ερυθρών αιμοσφαιρίων υποστηρίζουν τη δυνατότητα της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία να διορθώσει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της εξαρτώμενης από μετάγγιση νόσου".

    Συνολικά, 60 παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με  όλους τους γονότυπους Β-Θαλασσαιμίας έχουν υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία στις μελέτες Φάσης 1/2 Northstar και στις  μελέτες  Φάσης 3 Northstar-2 καθώς και Northstar-3 από τις 3 Μαρτίου 2020.

     
    Η Β-Θαλασσαιμία είναι μια σοβαρή γενετική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο β-σφαιρίνης που έχουν ως αποτέλεσμα σημαντική μείωση  ή απουσία Hb ενηλίκων. Προκειμένου να επιβιώσουν, οι ασθενείς με Β-Θαλασσαιμία διατηρούν επίπεδα Hb μέσω δια βίου, χρόνιων μεταγγίσεων αίματος. Αυτές οι μεταγγίσεις ενέχουν τον κίνδυνο προοδευτικής βλάβης σε πολλαπλά όργανα λόγω αναπόφευκτης υπερφόρτωσης σιδήρου εάν δεν αντιμετωπιστεί με χηλίωση για την απομάκρυνση της περίσσειας σιδήρου από τον οργανισμό. 

    "Οι ασθενείς με Β-Θαλασσαιμία δεν παράγουν αρκετά υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια και δεν μπορούν να επιζήσουν χωρίς χρόνιες μεταγγίσεις. Για τους ασθενείς, αυτό σημαίνει απαραίτητες επισκέψεις σε νοσοκομείο ή κλινική για όλη τους τη ζωή και εξάρτηση από μια συχνά αναξιόπιστη παροχή αίματος, η οποία συνδυάζει τις προκλήσεις της διαχείρισης αυτής της ασθένειας", δήλωσε η συντάκτρια της ανακοίνωσης Ευαγγελία Γιαννάκη, MD, Διευθύντρια, Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Αιμ/κή Κλινική-Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Θεσσαλονίκη και Συνεργάτις Καθηγήτρια, Πανεπιστήμιο Washington. "Αυτά τα αποτελέσματα που καταδεικνύουν ασθενείς απαλλαγμένους από μεταγγίσεις που διατηρούν σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα αιμοσφαιρίνης μετά τη θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία για β-θαλασσαιμία αποτελούν θετικό αποτέλεσμα για τα άτομα που ζουν με TDT. Είναι αξιοσημείωτο ότι ορισμένοι από αυτούς τους ασθενείς αρχίζουν να παράγουν υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια από μόνοι τους". 

    Η γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία είναι μια εφάπαξ θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για την αντιμετώπιση της υποκείμενης γενετικής αιτίας της Β-Θαλασσαιμίας προσθέτοντας λειτουργικά αντίγραφα μιας τροποποιημένης μορφής του γονιδίου β-σφαιρίνης (βA-T87Q- γονίδιο σφαιρίνης) στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα (αιμοσφαίρια) του ασθενούς (HSC). Αυτό σημαίνει ότι δεν υπάρχει ανάγκη για δότη HSC από άλλο άτομο, όπως απαιτείται για την αλλογενή μεταμόσχευση HSC (allo-HSCT). Αφού πλέον ένας ασθενής έχει το βA-T87Q-γονίδιο σφαιρίνης, έχει τη δυνατότητα να παράγει HbAT87Q, που είναι Hb που προέρχεται από γονιδιακή θεραπεία, σε επίπεδα που μπορεί να εξαλείψουν ή να μειώσουν σημαντικά την ανάγκη για μεταγγίσεις.
     

    Διαβάστε ακόμα για:

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    16:35 16/07

    Οι δυσάρεστες "εκπλήξεις" από τον τραυματισμό στο γόνατο

    Μπορεί η άθληση να κάνει μόνο καλό στην υγεία, αλλά οι αθλητικές κακώσεις παραμονεύουν.

    08:45 16/07

    Ασφάλεια των προϊόντων: Το νέο σύστημα προστασίας των καταναλωτών στην ΕΕ

    Τα παιχνίδια, τα μηχανοκίνητα οχήματα και οι ηλεκτρικές συσκευές και εξοπλισμός είναι οι κατηγορίες με τις περισσότερες γνωστοποιήσεις για την ασφάλειά τους.

    08:45 16/07

    Κύστη κόκκυγος: Τα συμπτώματα και η θεραπεία

    Η κύστη κόκκυγος παρουσιάζεται πιο συχνά στους άνδρες και συγκριτικά με τις γυναίκες η αναλογία είναι 3:1.

    08:44 16/07

    Ατοπική δερματίτιδα: Πληροφόρηση για καλύτερη ποιότητα ζωής

    Οι χιλιάδες άνθρωποι που πάσχουν από ατοπική δερματίτιδα στην Ελλάδα, έχουν από σήμερα στη διάθεσή τους μία νέα και έγκυρη πηγή πληροφόρησης.

    11:34 15/07

    Moderna: "Ισχυρή" ανοσία σε όλους όσοι έλαβαν το πειραματικό εμβόλιο για τον κορονοϊό

    Στις 27 Ιουλίου θα ξεκινήσει το τελικό στάδιο των κλινικών δοκιμών για το πειραματικό εμβόλιο για τον κορονοϊό.

    09:07 15/07

    ΕΚΠΑ: Η αερογενής μετάδοση δεν αποτελεί τον κυρίαρχο τρόπος διασποράς του SARS-CoV-2

    Πρόσφατη επιστημονική δημοσίευση εξετάζει τα επιστημονικά δεδομένα αναφορικά με τους πιθανούς τρόπους μετάδοσης του νέου κορονοϊού.

    08:43 15/07

    Εξαγορά της εταιρείας Βιοτεχνολογίας Vitaeris από τη CSL Behring

    Η Vitaeris Inc εστιάζει στην ανάπτυξη του μονοκλωνικού αντισώματος (MAB), clazakizumab.

    08:00 15/07

    Προνομιακή τιμή από τον Όμιλο Ιατρικού Αθηνών για μοριακό τεστ κορονοϊού

    Στρατηγική συνεργασία του Ομίλου Ιατρικού Αθηνών με το Διαγνωστικό Κέντρο Γενότυπος ΑΙΕ, για τη μοριακή ανίχνευση του SARS-CoV-2.

    23:59 14/07

    Πόση πρωτεΐνη χρειαζόμαστε κάθε μέρα;

    Tο 10-15% της συνολικής ενεργειακής πρόσληψης πρέπει να προέρχεται από πρωτεΐνες. Που θα τη βρείτε, τι να προτιμήσετε.

    16:09 14/07

    Ένωση AbbVie - Allergan: Μια νέα ηγέτιδα εταιρεία με σημαντικές προοπτικές

    Ο Γιάννης Μπεσσής, Country Manager Allergan Aesthetics, μιλά για το νέο κεφάλαιο που ανοίγει στη φαρμακοβιομηχανία η συνένωση της Allergan με την Abbvie.

    10:31 14/07

    Τα πρώτα αποτελέσματα από τη χορήγηση πλάσματος ιαθέντων από τον κορονοϊό στην Ελλάδα

    Οι εθελοντές είτε ήταν ασυμπτωματικοί, είτε είχαν συμπτώματα και παρέμειναν σπίτι, είτε είχαν νοσηλευθεί.

    08:06 14/07

    Έχετε λίπος στην κοιλιά; Δείτε πώς αυξάνει τον κίνδυνο για διαβήτη

    Το κοιλιακό ή σπλαχνικό λίπος συνδέεται άμεσα με την εμφάνιση σακχαρώδους διαβήτη τύπου 2.

    08:05 14/07

    9 + 1 ερωτήσεις για τη χειρουργική παχυσαρκίας και μεταβολισμού

    Με την παχυσαρκία να θεωρείται πλέον νόσο -αλλά και να σχετίζεται με σοβαρά νοσήματα όπως ο διαβήτης και τα καρδιαγγειακά- η αντιμετώπιση της είναι σημαντική.

    23:59 13/07

    Hiking: Όταν όλα φαίνονται δύσκολα, πάρτε τα βουνά

    Και δεν το λέμε εμείς, το λέει μελέτη στο International Journal of Sports Medicine.

    23:59 08/07

    Σεξ: Τελικά πόσες φορές την εβδομάδα είναι "αρκετές";

    Οι ειδικοί τονίζουν πως η ικανοποιητική σεξουαλική ζωή δεν εξαρτάται από τη συχνότητα αλλά κυρίως από το βαθμό ευχαρίστησης.

    17:30 08/07

    Έρευνα έδειξε πως η διατήρηση γονιμότητας στις καρκινοπαθείς έχει εξαιρετικά αποτελέσματα

    Η απόφαση να διατηρήσει τη γονιμότητά της μία γυναίκα που διαγνώστηκε με καρκίνο, της δίνει τη δυνατότητα να αποκτήσει παιδιά όταν έχει θεραπευτεί από τη νόσο.