Συνεχης ενημερωση

    Δευτέρα, 15-Ιουν-2020 17:45

    Η bluebird bio ανακοινώνει ενθαρρυντικές εξελίξεις στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας

    Η bluebird bio ανακοινώνει ενθαρρυντικές εξελίξεις στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Ενθαρρυντικές εξελίξεις στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας ανακοίνωσε η bluebird bio. Ειδικότερα, σύμφωνα με το σχετικό δελτίο τύπου, νέα δεδομένα από τις τρέχουσες μελέτες Φάσης 3 της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία καταδεικνύουν ότι παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με μια σειρά από γονότυπους εξαρτώμενους από τη μετάγγιση Β-Θαλασσαιμίας (TDT) πέτυχαν και διατήρησαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις (TI) με σημαντικά βελτιωμένα επίπεδα Hb (≥10,5 g/dL). Αυτά τα δεδομένα παρουσιάζονται στην Εικονική Έκδοση του 25ου Ετησίου Συνεδρίου της Ευρωπαϊκής Ένωσης Αιματολογίας

    "Με πάνω από μια δεκαετία κλινικής εμπειρίας στην αξιολόγηση της γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με TDT σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και γονότυπων, έχουμε δομήσει την πιο ολοκληρωμένη κατανόηση των εκβάσεων της θεραπείας στον χώρο", δήλωσε ο David Davidson, M.D., επικεφαλής Διευθυντής του Ιατρικού Τμήματος   της bluebird bio. "Βλέποντας τους ασθενείς να επιτυγχάνουν ΤΙ και να διατηρούν αυτό το θετικό κλινικό όφελος σε βάθος χρόνου με σταθερά  επίπεδα αιμοσφαιρίνης, αντικατοπτρίζεται το αρχικό μας όραμά μας για τη γονιδιακή θεραπεία για τη Β-Θαλασσαιμία. Τα συσσωρευμένα μακροπρόθεσμα δεδομένα που δείχνουν βελτιώσεις στην ιστολογία του μυελού των οστών, στην ισορροπία σιδήρου και στη βιολογία των ερυθρών αιμοσφαιρίων υποστηρίζουν τη δυνατότητα της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία να διορθώσει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της εξαρτώμενης από μετάγγιση νόσου".

    Συνολικά, 60 παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με  όλους τους γονότυπους Β-Θαλασσαιμίας έχουν υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία στις μελέτες Φάσης 1/2 Northstar και στις  μελέτες  Φάσης 3 Northstar-2 καθώς και Northstar-3 από τις 3 Μαρτίου 2020.

     
    Η Β-Θαλασσαιμία είναι μια σοβαρή γενετική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο β-σφαιρίνης που έχουν ως αποτέλεσμα σημαντική μείωση  ή απουσία Hb ενηλίκων. Προκειμένου να επιβιώσουν, οι ασθενείς με Β-Θαλασσαιμία διατηρούν επίπεδα Hb μέσω δια βίου, χρόνιων μεταγγίσεων αίματος. Αυτές οι μεταγγίσεις ενέχουν τον κίνδυνο προοδευτικής βλάβης σε πολλαπλά όργανα λόγω αναπόφευκτης υπερφόρτωσης σιδήρου εάν δεν αντιμετωπιστεί με χηλίωση για την απομάκρυνση της περίσσειας σιδήρου από τον οργανισμό. 

    "Οι ασθενείς με Β-Θαλασσαιμία δεν παράγουν αρκετά υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια και δεν μπορούν να επιζήσουν χωρίς χρόνιες μεταγγίσεις. Για τους ασθενείς, αυτό σημαίνει απαραίτητες επισκέψεις σε νοσοκομείο ή κλινική για όλη τους τη ζωή και εξάρτηση από μια συχνά αναξιόπιστη παροχή αίματος, η οποία συνδυάζει τις προκλήσεις της διαχείρισης αυτής της ασθένειας", δήλωσε η συντάκτρια της ανακοίνωσης Ευαγγελία Γιαννάκη, MD, Διευθύντρια, Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Αιμ/κή Κλινική-Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Θεσσαλονίκη και Συνεργάτις Καθηγήτρια, Πανεπιστήμιο Washington. "Αυτά τα αποτελέσματα που καταδεικνύουν ασθενείς απαλλαγμένους από μεταγγίσεις που διατηρούν σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα αιμοσφαιρίνης μετά τη θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία για β-θαλασσαιμία αποτελούν θετικό αποτέλεσμα για τα άτομα που ζουν με TDT. Είναι αξιοσημείωτο ότι ορισμένοι από αυτούς τους ασθενείς αρχίζουν να παράγουν υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια από μόνοι τους". 

    Η γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία είναι μια εφάπαξ θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για την αντιμετώπιση της υποκείμενης γενετικής αιτίας της Β-Θαλασσαιμίας προσθέτοντας λειτουργικά αντίγραφα μιας τροποποιημένης μορφής του γονιδίου β-σφαιρίνης (βA-T87Q- γονίδιο σφαιρίνης) στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα (αιμοσφαίρια) του ασθενούς (HSC). Αυτό σημαίνει ότι δεν υπάρχει ανάγκη για δότη HSC από άλλο άτομο, όπως απαιτείται για την αλλογενή μεταμόσχευση HSC (allo-HSCT). Αφού πλέον ένας ασθενής έχει το βA-T87Q-γονίδιο σφαιρίνης, έχει τη δυνατότητα να παράγει HbAT87Q, που είναι Hb που προέρχεται από γονιδιακή θεραπεία, σε επίπεδα που μπορεί να εξαλείψουν ή να μειώσουν σημαντικά την ανάγκη για μεταγγίσεις.
     

    Διαβάστε ακόμα για:

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    09:46 13/05

    Κοιμόμαστε καλύτερα εάν παίρνουμε χάπια για την αϋπνία;

    Η μακρόχρονη χρήση φαρμάκων για την αϋπνία δεν φέρνει καλύτερο ύπνο τελικά, σύμφωνα με αμερικανική έρευνα.

    08:34 13/05

    Καρδιακή προσβολή: Κι αν μπορούσε να αναγεννηθεί ο κατεστραμμένος ιστός;

    Νέα δεδομένα υποδεικνύουν ότι οι βλάβες στους ιστούς της καρδιάς μετά από καρδιακή προσβολή, θα μπορούσαν να αντιστραφούν.

    08:33 13/05

    Εμβόλια για τον κορονοϊό: Μπορούμε να κάνουμε τις δόσεις με δύο διαφορετικά σκευάσματα;

    Η ανάμιξη διαφορετικών εμβολίων Covid-19 αυξάνει τη συχνότητα των ήπιων έως μέτριων παρενεργειών, αλλά δεν έχει κανένα πρόβλημα ασφάλειας, δείχνει βρετανική έρευνα.

    12:10 12/05

    Η VIATRIS Inc. και η GENESIS Pharma ανακοινώνουν τη νέα στρατηγική τους συνεργασία στην Ελλάδα

    Βάσει της νέας συνεργασίας, η GENESIS Pharma αναλαμβάνει την αποκλειστική εμπορική διάθεση του βιοομοειδούς σκευάσματος της Viatris στον τομέα της ογκολογίας-αιματολογίας.

    09:48 12/05

    Ανοσία έξι μήνες μετά τη μόλυνση από τον ιό SARS-CoV-2: ο ρόλος των Τ-λεμφοκυττάρων

    Η απόκριση του ανοσοποιητικού έναντι του SARS-CoV-2 είναι κρίσιμη για τον έλεγχο της νόσου.

    09:29 12/05

    Θετικά τα αποτελέσματα για το bimekizumab για τη θεραπεία της ψωρίασης

    Το bimekizumab είναι υπό αξιολόγηση από τον FDA και τον EMA για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με μέτρια ως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας.

    09:07 11/05

    Θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής CHMP για νέα θεραπεία ενηλίκων με ατοπική δερματίτιδα

    Εφόσον εγκριθεί, η τραλοκινουμάμπη θα αποτελέσει τον πρώτο εγκεκριμένο βιολογικό παράγοντα που στοχεύει ειδικά την κυτοκίνη IL-13, βασικό συντελεστή της εκδήλωσης συμπτωμάτων στην ατοπική δερματίτιδα.

    13:55 06/05

    Καρκίνος Μαστού: Η κατανάλωση καφέ μετά τη διάγνωση έχει ευεργετικά αποτελέσματα

    Η κατανάλωση καφέ και τσαγιού μετά τη διάγνωση φάνηκε ότι παίζει ρόλο στα ποσοστά επιβίωσης των γυναικών, οι οποίες είχαν καρκίνο του μαστού.

    23:59 02/05

    Απογειώστε τη σαλάτα σας με αυτά τα υλικά

    Οι περισσότεροι έχουμε στο μυαλό μας μαρούλι με ακόμα κάποια λαχανικά και λάδι. Ξεχάστε το.

    10:17 27/04

    Έρευνα: Οι έγκυοι που πίνουν πολύ καφέ γεννούν πιο μικρά μωρά

    Ακόμη και σε ποσότητες μικρότερες από τα συνιστώμενο όριο των 200 mg ανά ημέρα.

    15:46 25/04

    Διεθνείς πολυκεντρικές μελέτες στον τομέα της επεμβατικής καρδιολογίας

    Πολλές και σημαντικές διεθνείς πολυκεντρικές μελέτες, που αφορούν στον τομέα της επεμβατικής καρδιολογίας, πραγματοποιούνται στη χώρα μας.

    16:02 23/04

    LASER αποτρίχωση για άνδρες ενόψει καλοκαιριού

    Επιπλέον λόγοι για να κάνετε τώρα LASER αποτρίχωση.

    11:57 23/04

    "Αντικαρκινικές βιταμίνες": Πως επηρεάζουν την έκφραση της πρωτεΐνης p53;

    Οι ερευνητές ορίζουν τα επίπεδα του p53 ως δείκτη κινδύνου, όσον αφορά την καταστροφή του DNA.

    23:58 21/04

    Αυτά είναι τα πιο light σοκολατάκια που έχετε δοκιμάσει!

    Με μπανάνα και βρώμη. Δείτε τη συνταγή.