Ενθαρρυντικές εξελίξεις στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας ανακοίνωσε η bluebird bio. Ειδικότερα, σύμφωνα με το σχετικό δελτίο τύπου, νέα δεδομένα από τις τρέχουσες μελέτες Φάσης 3 της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία καταδεικνύουν ότι παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με μια σειρά από γονότυπους εξαρτώμενους από τη μετάγγιση Β-Θαλασσαιμίας (TDT) πέτυχαν και διατήρησαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις (TI) με σημαντικά βελτιωμένα επίπεδα Hb (≥10,5 g/dL). Αυτά τα δεδομένα παρουσιάζονται στην Εικονική Έκδοση του 25ου Ετησίου Συνεδρίου της Ευρωπαϊκής Ένωσης Αιματολογίας.
"Με πάνω από μια δεκαετία κλινικής εμπειρίας στην αξιολόγηση της γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με TDT σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και γονότυπων, έχουμε δομήσει την πιο ολοκληρωμένη κατανόηση των εκβάσεων της θεραπείας στον χώρο", δήλωσε ο David Davidson, M.D., επικεφαλής Διευθυντής του Ιατρικού Τμήματος της bluebird bio. "Βλέποντας τους ασθενείς να επιτυγχάνουν ΤΙ και να διατηρούν αυτό το θετικό κλινικό όφελος σε βάθος χρόνου με σταθερά επίπεδα αιμοσφαιρίνης, αντικατοπτρίζεται το αρχικό μας όραμά μας για τη γονιδιακή θεραπεία για τη Β-Θαλασσαιμία. Τα συσσωρευμένα μακροπρόθεσμα δεδομένα που δείχνουν βελτιώσεις στην ιστολογία του μυελού των οστών, στην ισορροπία σιδήρου και στη βιολογία των ερυθρών αιμοσφαιρίων υποστηρίζουν τη δυνατότητα της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία να διορθώσει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της εξαρτώμενης από μετάγγιση νόσου".
Συνολικά, 60 παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με όλους τους γονότυπους Β-Θαλασσαιμίας έχουν υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία στις μελέτες Φάσης 1/2 Northstar και στις μελέτες Φάσης 3 Northstar-2 καθώς και Northstar-3 από τις 3 Μαρτίου 2020.
Η Β-Θαλασσαιμία είναι μια σοβαρή γενετική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο β-σφαιρίνης που έχουν ως αποτέλεσμα σημαντική μείωση ή απουσία Hb ενηλίκων. Προκειμένου να επιβιώσουν, οι ασθενείς με Β-Θαλασσαιμία διατηρούν επίπεδα Hb μέσω δια βίου, χρόνιων μεταγγίσεων αίματος. Αυτές οι μεταγγίσεις ενέχουν τον κίνδυνο προοδευτικής βλάβης σε πολλαπλά όργανα λόγω αναπόφευκτης υπερφόρτωσης σιδήρου εάν δεν αντιμετωπιστεί με χηλίωση για την απομάκρυνση της περίσσειας σιδήρου από τον οργανισμό.
"Οι ασθενείς με Β-Θαλασσαιμία δεν παράγουν αρκετά υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια και δεν μπορούν να επιζήσουν χωρίς χρόνιες μεταγγίσεις. Για τους ασθενείς, αυτό σημαίνει απαραίτητες επισκέψεις σε νοσοκομείο ή κλινική για όλη τους τη ζωή και εξάρτηση από μια συχνά αναξιόπιστη παροχή αίματος, η οποία συνδυάζει τις προκλήσεις της διαχείρισης αυτής της ασθένειας", δήλωσε η συντάκτρια της ανακοίνωσης Ευαγγελία Γιαννάκη, MD, Διευθύντρια, Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Αιμ/κή Κλινική-Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Θεσσαλονίκη και Συνεργάτις Καθηγήτρια, Πανεπιστήμιο Washington. "Αυτά τα αποτελέσματα που καταδεικνύουν ασθενείς απαλλαγμένους από μεταγγίσεις που διατηρούν σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα αιμοσφαιρίνης μετά τη θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία για β-θαλασσαιμία αποτελούν θετικό αποτέλεσμα για τα άτομα που ζουν με TDT. Είναι αξιοσημείωτο ότι ορισμένοι από αυτούς τους ασθενείς αρχίζουν να παράγουν υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια από μόνοι τους".
Η γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία είναι μια εφάπαξ θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για την αντιμετώπιση της υποκείμενης γενετικής αιτίας της Β-Θαλασσαιμίας προσθέτοντας λειτουργικά αντίγραφα μιας τροποποιημένης μορφής του γονιδίου β-σφαιρίνης (βA-T87Q- γονίδιο σφαιρίνης) στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα (αιμοσφαίρια) του ασθενούς (HSC). Αυτό σημαίνει ότι δεν υπάρχει ανάγκη για δότη HSC από άλλο άτομο, όπως απαιτείται για την αλλογενή μεταμόσχευση HSC (allo-HSCT). Αφού πλέον ένας ασθενής έχει το βA-T87Q-γονίδιο σφαιρίνης, έχει τη δυνατότητα να παράγει HbAT87Q, που είναι Hb που προέρχεται από γονιδιακή θεραπεία, σε επίπεδα που μπορεί να εξαλείψουν ή να μειώσουν σημαντικά την ανάγκη για μεταγγίσεις.
Οι υγειονομικές αρχές των ΗΠΑ ενέκριναν ένα νέο χάπι για την αντιμετώπιση της παχυσαρκίας.
Έχουν ήδη εμβολιαστεί πάνω από 2 εκατομμύρια πολίτες.
H 90-30-50 δίνει έμφαση στην ποιότητα της διατροφής.
Στην Ευρώπη η έξαρση των κρουσμάτων έχει ξεκινήσει, αναμένεται και στην Ελλάδα.
Πώς μπορεί να "ξανανιώσει" το ανοσοποιητικό σύστημα.
Διαστάσεις λαμβάνει το τελευταίο χρονικό διάστημα το φαινόμενο της αυξανόμενης προβολής διαφημιστικών καταχωρήσεων
Η γρίπη αλλάζει και μεταλλάσσεται διαρκώς. Συχνά, ξαφνιάζει και τους ίδιους τους επιστήμονες.
99 νέες εισαγωγές. Ένα σοβαρό κρούσμα γρίπης.
Η Ελληνική Καρδιολογική Εταιρεία (ΕΚΕ) χαιρετίζει θερμά την υιοθέτηση του EU Safe Hearts Plan που ανακοινώθηκε στις 16 Δεκεμβρίου 2025 για την Καρδιαγγειακή υγεία στην Ευρώπη.
Η εναλλασσόμενη νηστεία είναι μια μορφή διαλειμματικής νηστείας (intermittent fasting).
Καμπανάκι κινδύνου: η συνολική φαρμακευτική δαπάνη μπορεί να φτάσει τα €10,5 δισ. έως το 2028, από €8,9 δισ. που εκτιμάται για το 2025.
Για τις ερχόμενες δύο εβδομάδες.
Σε μια εποχή όπου η Ογκολογία εξελίσσεται ραγδαία, η ανοσοθεραπεία αναδεικνύεται ως πραγματική τομή στη θεραπευτική αντιμετώπιση του καρκίνου..
Η ανάδειξη ενός νέου υποκλάδου σημαίνει ότι ο πληθυσμός δεν διαθέτει ανοσία, όπως τονίζουν οι ειδικοί.
Έξι συγκεκριμένα συμπτώματα κατάθλιψης που εμφανίζονται στη μέση ηλικία συνδέονται με αυξημένο κίνδυνο άνοιας αργότερα στη ζωή, σύμφωνα με νέα μελέτη, με επικεφαλής ερευνητές του University College...
Σε επιφυλακή βρίσκονται οι υγειονομικές αρχές για τη νέα παραλλαγή της γρίπης Α(H3N2), ή "υποκλάδος Κ".
