Συνεχης ενημερωση

    Παρασκευή, 29-Μαϊ-2020 09:33

    Υπό αξιολόγηση η πρώτη θεραπεία για χρόνια αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία

    Υπό αξιολόγηση η πρώτη θεραπεία για χρόνια αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ έθεσε σε αξιολόγηση κατά προτεραιότητα την Αίτηση για Άδεια Βιολογικού Προϊόντος (BLA) που κατέθεσε η Sanofi για το sutimlimab για τη θεραπεία της αιμόλυσης σε ενήλικες ασθενείς με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD). Το sutimlimab, ένα υπό έρευνα μονοκλωνικό αντίσωμα, στοχεύει την υποκείμενη αιτία της αιμόλυσης στη νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD), αναστέλλοντας εκλεκτικά τον C1 παράγοντα του συμπληρώματος. 
     
    Εφόσον εγκριθεί, το sutimlimab θα αποτελέσει την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για τους συγκεκριμένους ασθενείς. Η καταληκτική ημερομηνία για την απόφαση του FDA είναι η 13η Νοεμβρίου 2020.  
     
    Η νόσος εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD) είναι μία χρόνια αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία, όπου το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται εσφαλμένα στα υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια και προκαλεί την καταστροφή τους (αιμόλυση). Οι ασθενείς με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών μπορεί να εμφανίσουν χρόνια αναιμία, έντονη κόπωση, οξεία αιμολυτική κρίση και άλλες πιθανές επιπλοκές, συμπεριλαμβανομένου του αυξημένου κινδύνου εμφάνισης θρομβοεμβολικών επεισοδίων και πρώιμου θανάτου.1,2,3 Υπολογίζεται ότι 5.000 άτομα στις ΗΠΑ ζουν με τη συγκεκριμένη νόσο. 
     
    "Σήμερα τα άτομα που ζουν με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών δεν έχουν καμία εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή και εμφανίζουν χρόνια αναιμία και έντονη κόπωση, με μακροχρόνιες και σοβαρές επιπτώσεις στη ζωή τους", δήλωσε ο John Reed, M.D., Ph.D., Global Head of Research and Development της Sanofi. "Τα αποτελέσματα από την πιλοτική μελέτη Φάσης 3 διάρκειας 26 εβδομάδων που διεξήγαγε η εταιρεία μας έδειξαν ξεκάθαρα ότι το sutimlimab είχε κλινικά σημαντική επίδραση στην αιμόλυση με τη μεσολάβηση του συμπληρώματος, η οποία αποτελεί την αιτία της αναιμίας και της κόπωσης. Εάν εγκριθεί, το sutimlimab θα αποτελέσει την πρώτη και μοναδική θεραπεία που εγκρίνεται από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη στοχευμένη αντιμετώπιση της αιμόλυσης που προκαλείται από τον ενεργοποιημένο C1 παράγοντα του συμπληρώματος και θα συμβάλει στη μείωση του φορτίου της χρόνιας νόσου για τα άτομα με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών".

    Η κατάθεση της Αίτησης για Άδεια Βιολογικού Προϊόντος (BLA) βασίζεται σε αποτελέσματα από το μέρος A (n=24) της ανοικτής, μονού σκέλους πιλοτικής μελέτης Φάσης 3 CARDINAL σε ασθενείς με πρωτοπαθή νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών. Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στη συνεδρία έκτακτων περιλήψεων στο πλαίσιο του 61ου Ετήσιου Συνεδρίου της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH) και έδειξαν ότι το sutimlimab πέτυχε το πρωτεύον σύνθετο καταληκτικό σημείο αποτελεσματικότητας, που ορίζεται ως το ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν αύξηση από την έναρξη της μελέτης των επιπέδων αιμοσφαιρίνης ≥2 g/dL ή ομαλοποίηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης ≥12 g/dL κατά το χρονικό σημείο αξιολόγησης της θεραπείας (μέση τιμή από την 23η, 25η και 26η εβδομάδα) και δεν υποβλήθηκαν σε μετάγγιση αίματος από την 5η έως την 26η εβδομάδα. Η μελέτη έδειξε επίσης ότι το sutimlimab πέτυχε τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία καταδεικνύοντας βελτίωση στην εξέλιξη της νόσου, μέσω βελτίωσης των επιπέδων αιμοσφαιρίνης, ομαλοποίησης των επιπέδων χολερυθρίνης και βελτίωσης στην κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης της Θεραπείας Χρόνιας Νόσου – Κόπωσης (FACIT-F). 

    Στοχεύοντας τον παράγοντα C1s της κλασικής οδού του συμπληρώματος 
    Το sutimlimab έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει εκλεκτικά και να αναστέλλει τον παράγοντα C1s της κλασικής οδού του συμπληρώματος, που αποτελεί τμήμα του ενδογενούς ανοσοποιητικού συστήματος. Αναστέλλοντας τον παράγοντα C1s, θεωρείται ότι το sutimlimab εμποδίζει την αιμόλυση που προκαλείται από τον ενεργοποιημένο C1 παράγοντα του συμπληρώματος στη νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών. Η αναστολή της κλασικής οδού του συμπληρώματος στο κλάσμα C1s έχει ως στόχο τη διατήρηση λειτουργικής ανοσοεπιτήρησης της εναλλακτικής οδού του συμπληρώματος ή οδού της λεκτίνης. 
     
    Η Sanofi αξιολογεί το sutimlimab στη συνεχιζόμενη μελέτη Φάσης 3 CADENZA για ασθενείς με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD) οι οποίοι δεν υποβλήθηκαν πρόσφατα σε μετάγγιση αίματος και ξεχωριστά, ερευνά το sutimlimab για ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα. Το sutimlimab έχει λάβει χαρακτηρισμό ως Καινοτόμος Θεραπεία [Breakthrough Therapy] και ως ορφανό φάρμακο από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Επί του παρόντος, το sutimlimab βρίσκεται υπό κλινική ανάπτυξη και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του δεν έχουν αξιολογηθεί από καμία ρυθμιστική αρχή.
     

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    09:31 07/07

    Προβιοτικά όχι μόνο για το έντερο αλλά και για την κατάθλιψη

    Τα προβιοτικά μόνα τους ή σε συνδυασμό με τα πρεβιοτικά βοηθούν στην αντιμετώπιση της κατάθλιψης, σύμφωνα με νέα έρευνα.

    09:24 07/07

    Έγκριση νέας θεραπείας για ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα ή β-θαλασσαιμία

    Το luspatercept αποτελεί τον πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών στην Ευρωπαϊκή Ένωση, αντιπροσωπεύοντας μια νέα κατηγορία θεραπείας.

    09:18 07/07

    COVID-19: Οι ρευματοπαθείς δεν ανήκουν στις ευπαθείς ομάδες

    Η Ρευμαζήν διοργανώνει ένα πολύ ενδιαφέρον συνέδριο αυτή την εβδομάδα που οι ενδιαφερόμενοι μπορούν να παρακολουθήσουν διαδικτυακά.

    08:56 06/07

    Εμβόλιο για τον κορονοϊό: 3 ειδικοί εξετάζουν τις προϋποθέσεις και τα δεδομένα

    Σύμφωνα με τα επίσημα στοιχεία του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας, 17 υποψήφια εμβόλια βρίσκονται υπό αξιολόγηση σε κλινικές μελέτες.

    08:56 06/07

    Νέα δεδομένα για ασφάλεια και αποτελεσματικότητα για θεραπεία για αιμορροφιλία

    Θετικά μακροχρόνια αποτελέσματα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας για το fitusiran, βάσει ενδιάμεσης ανάλυσης της μελέτης Φάσης 2 για αιμορροφιλία Α και Β.

    08:56 06/07

    Η ώρα που κοιμούνται οι έφηβοι επηρεάζει την υγεία τους

    Άσθμα και αλλεργίες είναι συχνότερα στους εφήβους που μένουν ξύπνιοι έως αργά, σύμφωνα με νέα έρευνα.

    15:33 03/07

    Εξέλιξη: Μόλις πήρε άδεια θεραπεία για τον νέο κορονοϊό

    Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έδωσε σήμερα άδεια για τη χρήση της ρεμδεσιβίρης ως θεραπείας της covid-19.

    12:36 03/07

    Πιο μολυσματική η παραλλαγή του νέου κορονοϊού που κυριαρχεί σήμερα στον πλανήτη

    Η παραλλαγή του νέου κορονοϊού που κυριαρχεί σήμερα στον κόσμο είναι πιο μολυσματική από την αρχική, δείχνει μελέτη.

    08:35 03/07

    Νεότερα δεδομένα: Πώς η COVID-19 επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα

    Ο ιός SARS-CoV-2 μπορεί να απειλήσει τόσο το κεντρικό όσο και το περιφερικό νευρικό σύστημα. Δείτε εδώ πώς εκδηλώνονται οι επιδράσεις του.

    08:30 03/07

    7 tips για να δείτε το πρωινό σας με άλλο μάτι

    Μερικές μικρές αλλαγές μπορούν να σας βοηθήσουν να αγαπήσετε και να απολαμβάνετε το πρωινό σας.

    08:27 03/07

    Εμβόλια: Χάρη σε αυτά "ξεχάσαμε" σοβαρά νοσήματα

    Η αξία του εμβολιασμού για την προστασία της ανθρώπινης ζωής.

    07:59 02/07

    "Κάλεσμα" από Ουγγαρία για επιχειρηματικές συνεργασίες στο χώρο της υγείας

    Επιχειρηματικές ευκαιρίες συνεργασίας με ουγγρικές επιχειρήσεις του κλάδου ιατροφαρμακευτικών προϊόντων και υπηρεσιών υγείας.

    07:58 02/07

    Η Sanofi επενδύει για να αναδείξει τη Γαλλία ως παγκόσμιο κέντρο αριστείας στην έρευνα και παραγωγή εμβολίων

    Με στόχο τη δημιουργία εμβολίου για τον νέο κορονοϊό, η Sanofi δεσμεύεται να το καταστήσει προσβάσιμο σε όλους σε παγκόσμιο επίπεδο.

    07:58 02/07

    Καύσωνας και καρδιά: Τι να κάνετε, τι να αποφεύγετε, πώς θα προστατευτείτε

    Ο Ιατρικός Σύλλογος Αθηνών δίνει πρακτικές συμβουλές για την προστασία των καρδιοπαθών από τον καύσωνα και γενικότερα τις υψηλές θερμοκρασίες.

    23:59 01/07

    Μήπως σας λείπει το πιο πολύτιμο ιχνοστοιχείο;

    Η λειτουργία του νευρικού συστήματος, η δύναμη των μυών και η υγεία του καρδιαγγειακού σχετίζονται όλα με το κάλιο στον οργανισμό σας.

    08:41 01/07

    COVID-19: Κρίσιμος ο έλεγχος των εστιών υπερ-μετάδοσης

    Πώς οι λίγοι μπορεί να μεταδώσουν τον κορονοϊό στους πολλούς και τι σημαίνουν για τη δημόσια υγεία οι εστίες υπερ-μετάδοσης.