Συνεχης ενημερωση

    Παρασκευή, 29-Μαϊ-2020 09:33

    Υπό αξιολόγηση η πρώτη θεραπεία για χρόνια αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία

    Υπό αξιολόγηση η πρώτη θεραπεία για χρόνια αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ έθεσε σε αξιολόγηση κατά προτεραιότητα την Αίτηση για Άδεια Βιολογικού Προϊόντος (BLA) που κατέθεσε η Sanofi για το sutimlimab για τη θεραπεία της αιμόλυσης σε ενήλικες ασθενείς με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD). Το sutimlimab, ένα υπό έρευνα μονοκλωνικό αντίσωμα, στοχεύει την υποκείμενη αιτία της αιμόλυσης στη νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD), αναστέλλοντας εκλεκτικά τον C1 παράγοντα του συμπληρώματος. 
     
    Εφόσον εγκριθεί, το sutimlimab θα αποτελέσει την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για τους συγκεκριμένους ασθενείς. Η καταληκτική ημερομηνία για την απόφαση του FDA είναι η 13η Νοεμβρίου 2020.  
     
    Η νόσος εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD) είναι μία χρόνια αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία, όπου το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται εσφαλμένα στα υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια και προκαλεί την καταστροφή τους (αιμόλυση). Οι ασθενείς με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών μπορεί να εμφανίσουν χρόνια αναιμία, έντονη κόπωση, οξεία αιμολυτική κρίση και άλλες πιθανές επιπλοκές, συμπεριλαμβανομένου του αυξημένου κινδύνου εμφάνισης θρομβοεμβολικών επεισοδίων και πρώιμου θανάτου.1,2,3 Υπολογίζεται ότι 5.000 άτομα στις ΗΠΑ ζουν με τη συγκεκριμένη νόσο. 
     
    "Σήμερα τα άτομα που ζουν με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών δεν έχουν καμία εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή και εμφανίζουν χρόνια αναιμία και έντονη κόπωση, με μακροχρόνιες και σοβαρές επιπτώσεις στη ζωή τους", δήλωσε ο John Reed, M.D., Ph.D., Global Head of Research and Development της Sanofi. "Τα αποτελέσματα από την πιλοτική μελέτη Φάσης 3 διάρκειας 26 εβδομάδων που διεξήγαγε η εταιρεία μας έδειξαν ξεκάθαρα ότι το sutimlimab είχε κλινικά σημαντική επίδραση στην αιμόλυση με τη μεσολάβηση του συμπληρώματος, η οποία αποτελεί την αιτία της αναιμίας και της κόπωσης. Εάν εγκριθεί, το sutimlimab θα αποτελέσει την πρώτη και μοναδική θεραπεία που εγκρίνεται από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη στοχευμένη αντιμετώπιση της αιμόλυσης που προκαλείται από τον ενεργοποιημένο C1 παράγοντα του συμπληρώματος και θα συμβάλει στη μείωση του φορτίου της χρόνιας νόσου για τα άτομα με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών".

    Η κατάθεση της Αίτησης για Άδεια Βιολογικού Προϊόντος (BLA) βασίζεται σε αποτελέσματα από το μέρος A (n=24) της ανοικτής, μονού σκέλους πιλοτικής μελέτης Φάσης 3 CARDINAL σε ασθενείς με πρωτοπαθή νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών. Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στη συνεδρία έκτακτων περιλήψεων στο πλαίσιο του 61ου Ετήσιου Συνεδρίου της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH) και έδειξαν ότι το sutimlimab πέτυχε το πρωτεύον σύνθετο καταληκτικό σημείο αποτελεσματικότητας, που ορίζεται ως το ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν αύξηση από την έναρξη της μελέτης των επιπέδων αιμοσφαιρίνης ≥2 g/dL ή ομαλοποίηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης ≥12 g/dL κατά το χρονικό σημείο αξιολόγησης της θεραπείας (μέση τιμή από την 23η, 25η και 26η εβδομάδα) και δεν υποβλήθηκαν σε μετάγγιση αίματος από την 5η έως την 26η εβδομάδα. Η μελέτη έδειξε επίσης ότι το sutimlimab πέτυχε τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία καταδεικνύοντας βελτίωση στην εξέλιξη της νόσου, μέσω βελτίωσης των επιπέδων αιμοσφαιρίνης, ομαλοποίησης των επιπέδων χολερυθρίνης και βελτίωσης στην κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης της Θεραπείας Χρόνιας Νόσου – Κόπωσης (FACIT-F). 

    Στοχεύοντας τον παράγοντα C1s της κλασικής οδού του συμπληρώματος 
    Το sutimlimab έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει εκλεκτικά και να αναστέλλει τον παράγοντα C1s της κλασικής οδού του συμπληρώματος, που αποτελεί τμήμα του ενδογενούς ανοσοποιητικού συστήματος. Αναστέλλοντας τον παράγοντα C1s, θεωρείται ότι το sutimlimab εμποδίζει την αιμόλυση που προκαλείται από τον ενεργοποιημένο C1 παράγοντα του συμπληρώματος στη νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών. Η αναστολή της κλασικής οδού του συμπληρώματος στο κλάσμα C1s έχει ως στόχο τη διατήρηση λειτουργικής ανοσοεπιτήρησης της εναλλακτικής οδού του συμπληρώματος ή οδού της λεκτίνης. 
     
    Η Sanofi αξιολογεί το sutimlimab στη συνεχιζόμενη μελέτη Φάσης 3 CADENZA για ασθενείς με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD) οι οποίοι δεν υποβλήθηκαν πρόσφατα σε μετάγγιση αίματος και ξεχωριστά, ερευνά το sutimlimab για ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα. Το sutimlimab έχει λάβει χαρακτηρισμό ως Καινοτόμος Θεραπεία [Breakthrough Therapy] και ως ορφανό φάρμακο από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Επί του παρόντος, το sutimlimab βρίσκεται υπό κλινική ανάπτυξη και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του δεν έχουν αξιολογηθεί από καμία ρυθμιστική αρχή.
     

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    09:26 06/05

    Άσθμα: Κινδυνεύουν περισσότερο από COVID-19 οι ασθενείς;

    Η βαρύτητα και η μορφή του άσθματος επηρεάζει την απάντηση, ωστόσο οι ασθματικοί ασθενείς θα πρέπει όλοι να εμβολιαστούν κανονικά.

    09:03 06/05

    Μεταλλάξεις του κορονοϊού: Πόσο μας προστατεύουν τα υπάρχοντα εμβόλια;

    Τα δεδομένα από το Ισραήλ και τις ΗΠΑ μας δίνουν στοιχεία για το κατά πόσο εμβόλια που διαθέτουμε παρέχουν προστασία από παραλλαγές του ιού SARS-CoV-2.

    14:42 05/05

    Μελέτη: Η δράση του anakinra κατά της πνευμονίας από COVID-19

    Η Sobi και το Ελληνικό Ινστιτούτο Μελέτης της Σήψης αναφέρουν ότι η χρήση του anakinra βελτίωσε τη συνολική κλινική έκβαση κατά 64% σε νοσηλευόμενους ασθενείς με πνευμονία οφειλόμενη σε COVID-19.

    09:08 05/05

    Θρομβώσεις μετά τα εμβόλια και μετά τη νόσηση με COVID-19

    Οι θέσεις Αμερικανικών Ιατρικών Ενώσεων για τον εμβολιασμό έναντι της COVID-19 και τους πιθανούς κινδύνους.

    08:56 05/05

    Εσύ, μήπως παίρνεις το σάκχαρό σου χαΛΛΛαρά;

    Η νέα διαδικτυακή εκστρατεία της ΑΜΚΕ "Με Οδηγό το Διαβήτη" κάνει focus στη Βόρεια Ελλάδα με ambassador τον Γιώργο Μαυρίδη.

    23:59 04/05

    "Είμαστε ό,τι τρώμε"; Τότε, τι να τρώμε για να είμαστε καλά;

    Η διατροφή μας παίζει μεγάλο ρόλο στην ευεξία, τη διάθεσή μας για άσκηση και φυσικά, στην καλή μας υγεία.

    23:59 02/05

    Σας έμειναν κόκκινα αυγά; Να πώς θα τα απολαύσετε - και γιατί σας κάνουν καλό

    Σε κάθε σπίτι αυτές τις ημέρες υπάρχουν κόκκινα αυγά. Να τα φάμε ή όχι; Και πώς αν τα έχουμε βαρεθεί "απλά βραστά";

    15:13 29/04

    Η ELPEN στηρίζει την κλινική έρευνα για το ισραηλινό φάρμακο κατά της COVID-19

    Πρόκειται για κλινική έρευνα για εισπνεόμενη θεραπεία που βασίζεται στη χρήση της καινοτόμας τεχνολογίας των εξωσωμάτων (exosomes).

    09:34 29/04

    Αποτελέσματα κλινικής δοκιμής της ουσίας νιταζοξανίδη για ήπια νόσο COVID

    Δόθηκαν στη δημοσιότητα τα αρχικά αποτελέσματα από κλινική δοκιμή Φάσης III που αξιολόγησε το νέο ερευνητικό υποψήφιο φάρμακο για την COVID-19 με την ονομασία NT-300.

    09:07 29/04

    Έγκριση νέας θεραπείας για τον προχωρημένο καρκίνο του νεφρού

    Έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το συνδυασμό nivolumab με cabozantinib για την πρώτης γραμμής θεραπεία ενηλίκων ασθενών με προχωρημένο νεφροκυτταρικό καρκίνωμα.

    23:59 28/04

    Γευστική και νηστίσιμη σαλάτα για ενίσχυση του ανοσοποιητικού

    Αυτές τις μέρες, ανεξάρτητα απ' το αν νηστεύετε ή όχι, οι τροφές για ενίσχυση του ανοσοποιητικού είναι απαραίτητες.

    10:50 28/04

    Μεταδίδουν τον ιό οι εμβολιασμένοι; Νέα έρευνα επιχειρεί να απαντήσει

    Μια δόση εμβολίου Covid-19 μειώνει σχεδόν στο μισό τον κίνδυνο μετάδοσης του κορονοϊού μέσα στα σπίτια, σύμφωνα με νέα βρετανική μελέτη.

    09:01 28/04

    Ανοσμία και υποθυρεοειδισμός: Υπάρχει σχέση;

    Πιθανή συσχέτιση του υποθυρεοειδισμού με την εμφάνιση εμμένουσας ανοσμίας σχετιζόμενης με νόσο COVID-19.

    08:52 28/04

    Αρτηριακή υπέρταση, COVID-19 και αυξημένος κίνδυνος από τη θεραπεία: Τα δεδομένα

    Οι οδηγίες των διεθνών εταιρειών υπέρτασης αναφορικά με τη σχέση αρτηριακής πίεσης και COVID-19.

    11:49 27/04

    Οι οδηγίες της Ελληνικής Καρδιολογικής Εταιρείας για τα εμβόλια

    Πώς μπορεί να συμβάλει ο εμβολιασμός στη βέλτιστη διαχείριση των καρδιαγγειακών συμβάντων.

    09:32 27/04

    Παθητικό κάπνισμα και καρκίνος του στόματος

    Το παθητικό κάπνισμα φαίνεται να αυξάνει τον κίνδυνο καρκίνου του στόματος, σύμφωνα με νέα διεθνή μελέτη.