Στον δρόμο για την έγκριση νέας θεραπείας για το πολλαπλό μυέλωμα

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) υιοθέτησε θετική γνωμοδότηση για το isatuximab. Η CHMP συνιστά το isatuximab σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η λεναλιδομίδη και ένας αναστολέας πρωτεασώματος και έχουν εμφανίσει εξέλιξη της νόσου με την τελευταία θεραπεία. 

Πολλαπλό μυέλωμα: Σημαντικό φορτίο νοσηρότητας για τους ασθενείς

Το πολλαπλό μυέλωμα αποτελεί τη δεύτερη σε συχνότητα εμφάνισης αιματολογική κακοήθεια, με περισσότερα από 138.000 νεοδιαγνωσθέντα περιστατικά πολλαπλού μυελώματος παγκοσμίως κάθε χρόνο.2 Στην Ευρώπη, περίπου 39.000 ασθενείς διαγιγνώσκονται με πολλαπλό μυέλωμα κάθε χρόνο.  Παρά την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπειών σήμερα, το πολλαπλό μυέλωμα παραμένει μια ανίατη κακοήθεια και σχετίζεται με σημαντικό φορτίο νοσηρότητας. Καθώς το πολλαπλό μυέλωμα είναι μια ανίατη νόσος, το μεγαλύτερο ποσοστό των ασθενών θα υποτροπιάσει. Ο όρος υποτροπιάζον πολλαπλό μυέλωμα περιγράφει την επανεμφάνιση του καρκίνου μετά από θεραπεία ή μια περίοδο ύφεσης. Το ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα  αναφέρεται στις περιπτώσεις που ο καρκίνος δεν εμφανίζει ανταπόκριση ή δεν εμφανίζει πλέον ανταπόκριση στη θεραπεία. 

Η ΕΕ εξετάζει την έγκριση για το isatuximab

 
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τη σύσταση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) και η τελική απόφαση ως προς την Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας για το isatuximab στην Ε.Ε. αναμένεται να ανακοινωθεί τους επόμενους μήνες. Το isatuximab δεν έχει λάβει έγκριση για εμπορική διάθεση στην Ε.Ε. Έλαβε όμως έγκριση στις ΗΠΑ στις 2 Μαρτίου σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η λεναλιδομίδη και ένας αναστολέας πρωτεασώματος.

"Το υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα αποτελεί μια πολύπλοκη νόσο που αναπτύσσει διαρκώς ανθεκτικότητα στη θεραπεία, δημιουργώντας σημαντική ανάγκη για διαρκή καινοτομία,” δήλωσε ο John Reed, M.D., Ph.D., Global Head of Research & Development της Sanofi. "Η εν λόγω θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για το isatuximab μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στην εκπλήρωση της φιλοδοξίας μας να προσφέρουμε μια νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς στην Ευρώπη που πάσχουν από υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα.”

Αποτελέσματα μελέτης Φάσης 3 του isatuximab σε ασθενείς με υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα  

Η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη ICARIA-MM, την πρώτη τυχαιοποιημένη μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση ενός μονοκλωνικού αντισώματος που στοχεύει το CD38 σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη.

Στη μελέτη ICARIA-MM, η προσθήκη του isatuximab στη θεραπεία με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη (συνδυαστική θεραπεία με isatuximab· n=154) κατέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση της επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS), με διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου 11,53 μηνών, έναντι 6,47 μηνών με τη θεραπεία με το συνδυασμό πομαλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης μόνο (n=153· HR 0,596, 95% CI: 0,44-0,81, p=0,0010). Επιπλέον, η συνδυαστική θεραπεία με isatuximab έδειξε στατιστικώς σημαντικά υψηλότερο ποσοστό συνολικής ανταπόκρισης σε σύγκριση με τη θεραπεία του συνδυασμού πομαλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης (60,4% έναντι 35,3%, p<0,0001). Σε πρόσθετες αναλύσεις, η συνδυαστική θεραπεία με isatuximab σε σύγκριση με τη θεραπεία συνδυασμού πομαλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης μόνο, κατέδειξε θεραπευτικό όφελος σε όλες τις επιλεγμένες υποομάδες που αντικατοπτρίζουν την καθημερινή κλινική πρακτική, συμπεριλαμβανομένων ασθενών με κυτταρογενετικές ανωμαλίες υψηλού κινδύνου, ασθενών ηλικίας 75 ετών και άνω, ασθενών με νεφρική δυσλειτουργία, καθώς και εκείνων που ήταν ανθεκτικοί στη λεναλιδομίδη.