Νέα δεδομένα για την πολλαπλή σκλήρυνση σε παιδιά και εφήβους

Στο επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) δημοσιεύτηκαν τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ  PARADIGMS για τη φινγκολιμόδη σε παιδιά και εφήβους με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης. 

Πρόκειται για την πρώτη στο είδος της ελεγχόμενη, τυχαιοποιημένη  κλινική μελέτη που έχει σχεδιαστεί ειδικά για παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 έως 17 ετών) με υποτροπιάζουσες μορφές Πολλαπλής Σκλήρυνσης (RMS). Η μελέτη PARADIGMS πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο, που ήταν η σημαντική μείωση του ρυθμού υποτροπών σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης βήτα-1α σε διάστημα έως και δύο ετών. Επίσης, η μελέτη πέτυχε διάφορα δευτερεύοντα κλινικά και απεικονιστικά καταληκτικά σημεία. 

Τα παιδιά και οι έφηβοι με πολλαπλή σκλήρυνση παρουσιάζουν πιο συχνές  και συχνά πιο σοβαρές υποτροπές από εκείνες που παρατηρούνται στους ενήλικες πάσχοντες. Η αρνητική επίδραση των υποτροπών στην κινητικότητα, τη μνήμη και τη σκέψη, δεν επιτρέπει στους ασθενείς αυτούς  να απολαύσουν πλήρως τα παιδικά και εφηβικά τους χρόνια, συχνά προκαλώντας τους αίσθημα απομόνωσης και ανησυχίας. 

"Θα ήθελα να ευχαριστήσω όλα τα παιδιά που συμμετείχαν στη μελέτη PARADIGMS, καθώς και τις οικογένειές τους που συνέβαλαν στην ουσιαστική αλλαγή  της προοπτικής για τους παιδιατρικούς ασθενείς που πάσχουν από υποτροπιάζουσα ΠΣ", δήλωσε η Δρ. Tanuja Chitnis, κύρια ερευνήτρια της μελέτης PARADIGMS, Διευθύντρια του Partners Pediatric Multiple Sclerosis Center, Massachusetts General Hospital, Βοστώνη, Η.Π.Α. και ερευνήτρια στο Ann Romney Center, Brigham and Women's Hospital, Βοστώνη, Η.Π.Α. "Τα εν λόγω δεδομένα, τα οποία δημοσιεύθηκαν σήμερα, θα βοηθήσουν σημαντικά στην προώθηση της γνώσης και της κατανόησης εντός της κοινότητας της ΠΣ σχετικά με τον τρόπο αξιολόγησης και θεραπείας των παιδιατρικών ασθενών με ΠΣ."

"Η μελέτη PARADIGMS καταδεικνύει πραγματικά τη δέσμευση της Novartis για επαναπροσδιορισμό της φροντίδας που παρέχεται σε νέους ασθενείς με νευρολογικές παθήσεις", δήλωσε ο Danny Bar-Zohar, Global Head, Neuroscience Development της Novartis. "Είναι πρωτοποριακή με όλη τη σημασία της λέξης, παρουσιάζοντας τη συνεργατική προσέγγιση που ακολουθήθηκε με όλους τους φορείς και τους επιστημονικούς κλάδους, προκειμένου να περάσει στο επόμενο επίπεδο η κατανόηση των μοναδικών χαρακτηριστικών των παιδιατρικών ασθενών με ΠΣ. Πλέον, προτεραιότητά μας είναι η συνέχιση των συζητήσεων με υγειονομικές αρχές παγκοσμίως, ώστε να διατεθεί η φινγκολιμόδη στους νέους ασθενείς που το έχουν ανάγκη, το συντομότερο δυνατόν."

Η φινγκολιμόδη αποτελεί καθιερωμένη θεραπεία της ΠΣ στον ενήλικο πληθυσμό, καθώς έχει χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία περισσότερων από 255.000 ασθενών τόσο σε κλινικές δοκιμές όσο και στο μετεγκριτικό πλαίσιο, με περίπου 566.000 έτη εμπειρίας ασθενών συνολικά.