Συνεχης ενημερωση

    Τρίτη, 18-Δεκ-2018 08:17

    Μεσογειακή αναιμία: Το πρώτο φάρμακο μετά από 40 χρόνια που αλλάζει τα δεδομένα

    • Εκτύπωση
    • Αποθήκευση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Η μεσογειακή αναιμία, ή β-θαλασσαιμία, είναι μία σπάνια, κληρονομική αιματολογική διαταραχή που έχει ως αποτέλεσμα τη μη ωρίμανση των ερυθρών αιμοσφαιρίων και κατ’ επέκταση την ελλιπή αιμάτωση του οργανισμού προκαλώντας βαριάς μορφής αναιμία και άλλα σοβαρά συμπτώματα. Η β-θαλασσαιμία μπορεί να χαρακτηρίζεται ως μείζονα, όπου τα συμπτώματα εμφανίζονται στα δύο πρώτα χρόνια τη ζωής του παιδιού ή ενδιάμεση, η οποία εκδηλώνεται συνήθως κατά την προεφηβεία. Ο ελάσσων τύπος της μεσογειακής αναιμίας είναι όταν φέρει κάποιος το γονίδιο αλλά δεν παρουσιάζει συμπτώματα. 

    Παγκοσμίως 80-90 εκατομμύρια, το 1,5% του πληθυσμού, είναι φορείς της γενετικής μετάλλαξης που προκαλεί τη β-θαλασσαιμία.

    Τα συμπτώματα της μεσογειακής αναιμίας 
    ●    Αναιμία
    ●    Διαταραχές οστών και μυών
    ●    Αναπτυξιακή διαταραχή
    ●    Διαταραχές και επιπλοκές στη λειτουργία της καρδιάς, της σπλήνας, και του ήπατος 
    ●    Ηπατικές και ενδοκρινικές επιπλοκές
    Τα συμπτώματα εξαρτώνται συχνά από τη θεραπεία και τη βαρύτητα της νόσου.

    Το πρώτο φάρμακο μετά από 40 χρόνια που μπορεί να αλλάξει τα δεδομένα

    Στο 60ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (American Society of Hematology – ASH) στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνιας τον Δεκέμβριο του 2018, οι εταιρείες Celgene Corporation και Acceleron Pharma Inc. ανακοίνωσαν τα αποτελέσματα από την πιλοτική μελέτη φάσης 3 BELIEVE, η οποία αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept για τη θεραπεία ενηλίκων με αναιμία, σχετιζόμενη με β-θαλασσαιμία, που απαιτεί τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC).

    Την προφορική ανακοίνωση έκανε η Maria Domenica Cappellini, M.D. "Επί του παρόντος, το πρότυπο περίθαλψης (standard of care) που βοηθά τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία να διαχειριστούν την αναιμία τους είναι δια βίου μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες όμως με την πάροδο του χρόνου μπορεί να οδηγήσουν σε υπερφόρτωση σιδήρου και απειλητικές για τη ζωή συννοσηρότητες", δήλωσε η Maria Domenica Cappellini, M.D., Καθηγήτρια Ιατρικής, Πανεπιστήμιο του Μιλάνο - Fondazione IRCCS. "Αυτά τα ευρήματα από τη μελέτη BELIEVE είναι συναρπαστικά, καθώς υποδηλώνουν ότι το luspatercept μπορεί να βοηθήσει τους ασθενείς να μειώσουν την εξάρτησή τους από τις μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων".

    Όπως τόνισε σε ενημερωτική εκδήλωση προς τους δημοσιογράφους ο Αντώνης Καττάμης, καθηγητής Παιδιατρικής-Αιματολογίας/Ογκολογίας, πρόκειται για το πρώτο φάρμακο μετά από 40 χρόνια που μπορεί να αλλάξει τα δεδομένα για τους ασθενείς, μειώνοντας έως και κατά 50% την ανάγκη για μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων. 

    Η μελέτη BELIEVE και το μόριο luspatercept
    Στη μελέτη BELIEVE επετεύχθη το κύριο καταληκτικό σημείο της ερυθροειδούς ανταπόκρισης, το οποίο ορίστηκε ως μείωση κατά ≥33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) (με μείωση ≥ 2 μονάδων RBC) κατά τις εβδομάδες 13-24 σε σύγκριση με το αρχικό διάστημα 12 εβδομάδων πριν από την τυχαιοποίηση. Η μελέτη περιλάμβανε επίσης δευτερεύοντα τελικά σημεία που αξιολόγησαν την επίδραση της θεραπείας στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων. Η μέση μεταβολή του φορτίου μετάγγισης από την έναρξη της μελέτης στις εβδομάδες 13-24 (με luspatercept έναντι εικονικού φαρμάκου) ήταν -1,35 μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων. Στην ομάδα μελέτης συμπεριλήφθηκαν 3 κέντρα από την Ελλάδα. 

    "Τα αποτελέσματα της μελέτης BELIEVE καταδεικνύουν τη δυνατότητα του luspatercept να βοηθά τους ενήλικες που ζουν με τη β-θαλασσαιμία να αντιμετωπίζουν καλύτερα την αναιμία τους και να μειώνουν το φορτίο μεταγγίσεων", δήλωσε η Alise Reicin, M.D., President, Global Clinical Development της Celgene. "Αυτά τα αποτελέσματα προάγουν τη γνώση μας σχετικά με το κλινικό προφίλ του luspatercept, η οποία θα συνεχίσει να τροφοδοτεί τα σχέδιά μας για την προώθηση αυτής της πολλά υποσχόμενης ερευνητικής θεραπείας".
    "Τα αποτελέσματα αυτά της μελέτης BELIEVE αυξάνουν την εμπιστοσύνη μας στη δυνατότητα που έχει το luspatercept να καταστεί μία σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς που πάσχουν από β-θαλασσαιμία", δήλωσε ο Habib Dable, President & Chief Executive Officer της Acceleron. "Αυτή τη στιγμή  επικεντρωνόμαστε στο να συνεργαστούμε άριστα με τις υγειονομικές αρχές ώστε να διασφαλίσουμε ότι αυτός ο πληθυσμός ασθενών, που δεν υποστηρίζεται επαρκώς, θα μπορέσει να αποκτήσει πρόσβαση στο luspatercept όσο το δυνατόν συντομότερα".

    Ο φάκελος για την έγκριση κυκλοφορίας του luspatercept στις ΗΠΑ και την Ευρώπη σχεδιάζεται να υποβληθεί μέσα στο πρώτο εξάμηνο του 2019.
     

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ