Συνεχης ενημερωση

    Παρασκευή, 25-Ιουν-2021 08:51

    Σε εξέλιξη δύο γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες για τη νόσο του Πάρκινσον

    Σε εξέλιξη δύο γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες για τη νόσο του Πάρκινσον
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Η νόσος του Πάρκινσον είναι η πιο συνηθισμένη νευροεκφυλιστική διαταραχή των κινητικών ικανοτήτων, με περισσότερους από 10 εκατομμύρια πάσχοντες σε ολόκληρο τον κόσμο. Προκαλείται από τον εκφυλισμό των νευροεγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν την ντοπαμίνη, ένα ζωτικό νευροδιαβιβαστή ο οποίος συνδέεται με τις λειτουργίες της μνήμης και της κίνησης.

    Συχνά, στα αρχικά στάδια η ασθένεια εκδηλώνεται με τρόμο (τρέμουλο) σε κάποιο χέρι. Σε άλλα συμπτώματα περιλαμβάνεται η δυσκαμψία, οι μυϊκές συσπάσεις (κράμπες) και η δυσκινησία (ακούσιες, τυχαίες συσπάσεις του προσώπου, των άκρων ή του κορμού). Υποκατάστατα της ντοπαμίνης, όπως η λεβοντόπα (L-Dopa), χρησιμοποιούνται συχνά για τον περιορισμό των συμπτωμάτων, όμως η δράση τους εξασθενεί με την εξέλιξη της νόσου. Αυτήν τη στιγμή δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία η οποία να μπορεί να αλλάξει την πορεία της ασθένειας.  Στοχεύοντας τη γενεσιουργό αιτία της νόσου, η γονιδιακή και η βλαστοκυτταρική θεραπεία φιλοδοξούν να πάνε ένα βήμα πιο πέρα από τις τρέχουσες θεραπείες.

    Οι νέες θεραπείες που σκοπεύουν να αλλάξουν τα δεδομένα

    Η Bayer AG ανακοίνωσε ότι η BlueRock Therapeutics (BlueRock), μια βιοτεχνολογική φαρμακευτική εταιρεία και μέλος του ομίλου της Bayer AG, χορήγησε με επιτυχία σε ασθενή, πάσχοντα από τη νόσο του Πάρκινσον, την πρώτη δόση πολυδύναμων ντοπαμινεργικών νευρώνων από βλαστοκύτταρα (pluripotent stem cell-derived dopaminergic neurons), τα επονομαζόμενα DA01, στο πλαίσιο της Φάσης Ι των κλινικών μελετών.

    Παράλληλα, η Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), μια εταιρεία γονιδιακών θεραπειών με βάση φορείς σχετιζόμενους με αδενοϊό  (Adeno-Associated Virus - AAV), επίσης μέλος του ομίλου της Bayer, υλοποιεί ένα πρόγραμμα με στόχο τη νόσο του Πάρκινσον.  Αυτή τη στιγμή, το συγκεκριμένο πρόγραμμα βρίσκεται στο στάδιο όπου αξιολογούνται ασθενείς ώστε να ενταχθούν στη Φάση Ιb των κλινικών μελετών. 

    "Το δυναμικό των κλινικών μελετών της BlueRock και της AskBio για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον θα μπορούσε να είναι τεράστιο,” δήλωσε ο κ. Wolfram Carius, Επικεφαλής του τμήματος Cell and Gene Therapy της Bayer AG. "Για πρώτη φορά, ενδέχεται να μπορέσουμε να σταματήσουμε και να αναστρέψουμε την πορεία αυτής της εκφυλιστικής νόσου, βοηθώντας ουσιαστικά τους ασθενείς να καλύψουν μια τεράστια, και μέχρι τώρα ανικανοποίητη, ιατρική ανάγκη. Η έναρξη των κλινικών δοκιμών σηματοδοτεί την αρχή μιας πραγματικά επαναστατικής στη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον  η οποία θα βελτιώσει δραστικά τη ζωή των ασθενών."

    Με τη χρήση αυθεντικών ντοπαμινεργικών νευροκυττάρων, η BlueRock στοχεύει στην αναδημιουργία νευρωνικών κυττάρων στις περιοχές του εγκεφάλου όπου εμφανίζεται ο εκφυλισμός, αντιστρέφοντας την πορεία του και οδηγώντας δυνητικά στην αποκατάσταση της κινητικής λειτουργίας του πάσχοντος. Στις κλινικές δοκιμές της BlueRock, στις οποίες, συμμετέχουν δέκα ασθενείς από τις ΗΠΑ και τον Καναδά, οι πάσχοντες θα υποβληθούν σε χειρουργική μεταμόσχευση κυττάρων-παραγωγών ντοπαμίνης, τα οποία θα τοποθετηθούν στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου, ένα σχηματισμό γαγγλίων που προσβάλλεται από τη νόσο του Πάρκινσον. Πρωταρχικός στόχος της Φάσης I των μελετών (NCT04802733) είναι να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η ανοχή της μεταμόσχευσης κυττάρων DA01 έναν χρόνο μετά την επέμβαση.  Δεύτερος στόχος, να εκτιμηθεί το κατά πόσο τα κύτταρα επιβιώνουν και επιδρούν στην κινητικότητα του ασθενούς ένα έως δύο χρόνια μετά την επέμβαση, ώστε να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η ανοχή, καθώς και η αποδοτικότητα της μεταμόσχευσης μετά από την πάροδο δύο ετών.

    Η προσέγγιση της AskBio συνίσταται στη χρήση ενός φορέα σχετιζόμενου με αδενοϊό (AAV) ο οποίος εισάγει γονίδια ανθρώπινου νευρογλοιακού νευροτροφικού παράγοντα (GDNF) στα νευρώνες που βρίσκονται μέσα στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου (putamen), οδηγώντας στην παραγωγή και την έκκριση πρωτεΐνης GDNF στις περιοχές του εγκεφάλου που έχουν προσληφθεί από τη νόσο του Πάρκινσον.  Μακροχρόνιες δοκιμές με χρήση AAV-GDNF έδειξαν ότι η συστηματική πρωτεϊνική έκφραση GDNF μπορεί να βοηθήσει στην αναγέννηση των νευρώνων του μεσεγκεφάλου και στη σημαντική ανάκτηση της κινητικής λειτουργίας σε τρωκτικά και άλλα πρωτεύοντα θηλαστικά πλην των ανθρώπων. Αυτήν τη στιγμή, οι κλινικές μελέτες της AskBio στις ΗΠΑ βρίσκονται στο στάδιο της αξιολόγησης για την ένταξη ασθενών στη Φάση Ιb, και έχουν στόχο να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η προκαταρκτική αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Από την αρχή της Φάσης Ιb (NCT04167540) τον Αύγουστο του 2020, συνολικά 10 ασθενείς έχουν ενταχθεί στο πρόγραμμα.
     

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    09:46 30/07

    Πόσες θερμίδες έχει ένα ποτήρι κρασί, η μπύρα και άλλα ποτά

    Ο αριθμός των θερμίδων σε ένα ποτήρι κρασί μπορεί να κυμαίνεται από 120 έως 165, ανάλογα με το είδος του.

    08:45 30/07

    Συστάσεις ΗΠΑ: Και οι εμβολιασμένοι ξανά με μάσκες

    Το Κέντρο Ελέγχου Νοσημάτων των ΗΠΑ συστήνει εκ νέου τη χρήση μασκών σε εσωτερικούς χώρους από τους εμβολιασμένους.

    23:59 29/07

    Έχετε επάρκεια σε μαγνήσιο; Έχετε σημαντικούς λόγοι για να παίρνετε αρκετό

    Το μαγνήσιο είναι το μέταλλο που μας θωρακίζει από το άγχος, την κατάθλιψη και την καρδιακή προσβολή.

    16:01 29/07

    Έρευνα ΙΣΑ: Το 68% εμπιστεύεται τα εμβόλια αλλά το 75% όσων δεν έχουν εμβολιαστεί δεν φοβούνται τον ιό

    Αποκαλυπτική έρευνα σχετικά με τη στάση των πολιτών για την πανδημία και τον εμβολιασμό.

    09:26 29/07

    Πώς θα προστατέψουμε τα παιδιά από τον καύσωνα

    Τα παιδιά είναι πιο ευάλωτα στις υψηλές θερμοκρασίες και είναι σημαντικό αυτές τις ζεστές ημέρες να έχουμε στο νου μας ορισμένες βασικές συμβουλές.

    09:23 29/07

    Συνάντηση Ένωσης Ασθενών Ελλάδας με τον Πρόεδρο της Ελληνικής Εταιρείας Χειρουργικής Ογκολογίας

    Βασικό θέμα, οι προκλήσεις της πανδημίας για το υγειονομικό μας σύστημα και οι επιπτώσεις της στην έγκαιρη διάγνωση αλλά και τη θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών με καρκίνο.

    23:59 28/07

    Αλλαγές στην εμμηνόπαυση: Όσα είναι σημαντικό να γνωρίζουμε

    Η εμμηνόπαυση στη γυναίκα είναι μια κατάσταση που φέρνει μαζί της πολλές αλλαγές, σωματικές και συναισθηματικές.

    09:30 28/07

    Γιατί κολλάνε κορονοϊό οι εμβολιασμένοι; Απαντά ο Γκίκας Μαγιορκίνης

    Οι λοιμώξεις στους εμβολιασμένους για SARS-CoV-2 και η επιστροφή στην κανονικότητα.

    09:25 28/07

    Βοηθάει το καρπούζι στην απώλεια βάρους και την αποτοξίνωση;

    Το καρπούζι είναι το κατεξοχήν καλοκαιρινό φρούτο και η συμβολή του στη διατροφή μας είναι μεγαλύτερη απ' όσο ίσως φανταζόμαστε.

    07:06 28/07

    Πρεσβεία Ουγγαρίας και ΗΕΡΑ Greece: Επιστημονικό forum για τις κοινωνικο-οικονομικές εξελίξεις στην "μετά-COVID" εποχή

    Απώτερος σκοπός της πρωτοβουλίας είναι η διερεύνηση μεθόδων αντιμετώπισης των συνεπειών της πανδημίας COVID-19, αλλά και των ευκαιριών που θα εμφανιστούν στην νέα εποχή.

    23:59 27/07

    Δεν χρειάζεται να φύγουμε για να κάνουμε "διακοπές"

    Η διακοπή από την καθημερινότητα, είτε ταξιδέψουμε είτε όχι είναι πολύτιμη για την ευεξία μας.

    09:44 27/07

    Νοσήσατε με κορονοϊό αλλά δεν έχετε κάνει τεστ: Τι ισχύει για το πιστοποιητικό νόσησης και το εμβόλιο

    Άγνωστος είναι ο αριθμός των ανθρώπων που έχουν νοσήσει από ενδοοικογενειακή λοίμωξη χωρίς να έχουν κάνει το ανάλογο τεστ.

    09:12 27/07

    Έρευνα: Επηρεάζουν τα εμβόλια mRNA την ποιότητα του σπέρματος;

    Ένα μέρος της διστακτικότητας ορισμένων για τον εμβολιασμό οφείλεται στην ανησυχία για τυχόν μείωση της γονιμότητας από τα εμβόλια mRNA.

    09:07 26/07

    Η καλύτερη άσκηση για όσους αντιμετωπίζουν καρδιαγγειακά νοσήματα

    Η άσκηση μας κάνει καλό και το γνωρίζουμε. Τι ισχύει όμως όταν κάποιος πάσχει από ένα καρδιαγγειακό νόσημα;

    23:59 25/07

    Μήπως σας λείπει το (ίσως) πιο πολύτιμο ιχνοστοιχείο;

    Η λειτουργία του νευρικού συστήματος, η δύναμη των μυών και η υγεία του καρδιαγγειακού σχετίζονται όλα με το κάλιο στον οργανισμό σας.

    08:49 23/07

    Έρευνα: Μετάδοση SARS-COV-2 μέσα στην οικογένεια

    Νέα έρευνα για την ενδοοικογενειακή μετάδοση SARS-CoV-2 από παιδιά και εφήβους.