Συνεχης ενημερωση

    Πέμπτη, 04-Μαρ-2021 11:59

    Bristol Myers Squibb: Έγκριση από την ΕΕ για το fedratinib για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης

    Bristol Myers Squibb: Έγκριση από την ΕΕ για το fedratinib για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Η μυελοΐνωση είναι μία σοβαρή και σπάνια διαταραχή του μυελού των οστών που διαταράσσει τη φυσιολογική παραγωγή των κυττάρων του αίματος. Ο μυελός των οστών σταδιακά αντικαθίσταται από ινώδη ουλώδη ιστό, που περιορίζει την ικανότητα του μυελού των οστών να παράγει κύτταρα του αίματος. Η διαταραχή μπορεί να οδηγήσει σε αναιμία, εξασθένηση, κόπωση, διόγκωση του σπλήνα και του ήπατος και άλλα συμπτώματα.

    Η μυελοΐνωση ανήκει στην κατηγορία των μυελοϋπερπλαστικών νεοπλασιών, μία ομάδα σπάνιων αιματολογικών κακοηθειών που οφείλονται σε αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα. Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, σχεδόν 1 στους 100.000 ανθρώπους θα διαγιγνώσκεται με μυελοΐνωση κάθε χρόνο. Επηρεάζει εξίσου τους άνδρες και τις γυναίκες και ενώ η νόσος είναι δυνατόν να προσβάλει άτομα όλων των ηλικιών, η διάμεση ηλικία διάγνωσης κυμαίνεται μεταξύ 60 και 67 ετών. Η διάμεση επιβίωση μετά τη διακοπή της θεραπείας με ruxolitinib είναι γενικά χαμηλή, καθώς κυμαίνεται μεταξύ 6 μηνών και 2 ετών, γεγονός που αντικατοπτρίζει τη σημαντική ανάγκη για εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές.

    Mία σημαντική έγκριση για τη νόσο

    Όπως ανακοίνωσε η Bristol Myers Squibb, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε πλήρη άδεια κυκλοφορίας για το fedratinib για τη θεραπεία της σχετιζόμενης με τη νόσο σπληνομεγαλίας (διογκωμένος σπλήνας) ή συμπτωμάτων σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή μυελοΐνωση, μυελοΐνωση κατόπιν αληθούς πολυκυτταραιμίας ή μυελοΐνωση κατόπιν ιδιοπαθούς θρομβοκυττάρωσης, οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα των κινασών Janus (JAK) ή έχουν λάβει θεραπεία με ruxolitinib.

    Το fedratinib αποτελεί την πρώτη από του στόματος άπαξ ημερησίως χορηγούμενη θεραπεία για τη σημαντική μείωση του μεγέθους του σπλήνα και την άμβλυνση των συμπτωμάτων σε ασθενείς με μυελοΐνωση οι οποίοι είτε έχουν αποτύχει σε θεραπεία με ruxolitinib, είτε παρουσιάζουν δυσανεξία στο ruxolitinib ή δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα JAK. Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας εγκρίνει τη χρήση του fedratinib σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στη Νορβηγία, στην Ισλανδία και στο Λιχτενστάιν.* Το fedratinib έλαβε τον χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμάκου στις Ηνωμένες Πολιτείες και έχει επίσης εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες και στον Καναδά.

    "Η μυελοΐνωση αποτελεί μια σοβαρή και συχνά εξουθενωτική διαταραχή του μυελού των οστών για την οποία υπήρχε μόνο μία εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή εδώ και σχεδόν μία δεκαετία", δήλωσε η Claire Harrison, M.D., FRCP, FRCPath, κύρια ερευνήτρια των μελετών JAKARTA και JAKARTA2 και καθηγήτρια Αιματολογίας στο νοσηλευτικό ίδρυμα Guy's and St. Thomas' του βρετανικού Εθνικού Συστήματος Υγείας στο Λονδίνο. "Το fedratinib κατέδειξε κλινικώς σημαντική μείωση του όγκου του σπλήνα και των συμπτωμάτων σε ασθενείς που παρουσίασαν εξέλιξη της νόσου ενώ λάμβαναν ruxolitinib ή σε ασθενείς οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα JAK. Σχεδόν ένας στους 100.000 ανθρώπους στην Ευρωπαϊκή Ένωση θα διαγιγνώσκεται με μυελοΐνωση κάθε χρόνο και η σημερινή έγκριση προσφέρει μια σημαντική νέα επιλογή για τους ασθενείς που συνεχίζουν να χρειάζονται επειγόντως νέες θεραπείες". 

    Η έγκριση του fedratinib από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε αποτελέσματα από τις μελέτες JAKARTA και JAKARTA2, οι οποίες συμπεριέλαβαν ασθενείς από 14 χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Η πιλοτική μελέτη JAKARTA αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα δόσεων του fedratinib, χορηγούμενων από του στόματος άπαξ ημερησίως σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο, σε 289 ασθενείς με ενδιάμεσου-2 ή υψηλού κινδύνου πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση με σπληνομεγαλία. Η μελέτη JAKARTA2 αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα δόσεων του fedratinib σε 97 ασθενείς με ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση με σπληνομεγαλία, οι οποίοι είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με ruxolitinib. Στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του fedratinib, το οποίο περιλάμβανε 608 ασθενείς, παρατηρήθηκαν σοβαρά περιστατικά εγκεφαλοπάθειας, συμπεριλαμβανομένης της εγκεφαλοπάθειας Wernicke, στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με fedratinib. Σοβαρά περιστατικά αναφέρθηκαν στο 1,3% (8/608) των ασθενών που έλαβαν fedratinib στο πλαίσιο κλινικών μελετών και το 0,16% (1/608) των περιστατικών ήταν θανατηφόρα.

    "Με τη σημερινή έγκριση του fedratinib από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, οι ασθενείς με μυελοΐνωση σε ολόκληρη την Ευρώπη θα έχουν πλέον στη διάθεσή τους μια κρίσιμης σημασίας νέα επιλογή για μια σπάνια διαταραχή του μυελού των οστών, πεδίο όπου έχει σημειωθεί ελάχιστη πρόοδος τα τελευταία χρόνια", δήλωσε η Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb. "Έχουμε δεσμευτεί να βελτιώνουμε τα πρότυπα φροντίδας για τους ασθενείς που ζουν με δύσκολα αντιμετωπίσιμες αιματολογικές παθήσεις και συνεργαζόμαστε με τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης ώστε να καταστήσουμε το fedratinib διαθέσιμο στους ασθενείς το ταχύτερο δυνατόν".  

    *Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας δεν περιλαμβάνει την έγκριση για χρήση στη Μεγάλη Βρετανία (Αγγλία, Σκωτία και Ουαλία).

    Διαβάστε ακόμα για:

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    09:17 12/04

    Νέα έρευνα: Πόσο συχνά νοσηλεύονται σε ΜΕΘ παιδιά με COVID-19

    Ένα στα τρία παιδιά που νοσηλεύονται με Covid-19 χρειάζονται εισαγωγή σε ΜΕΘ, σύμφωνα με το CDC των ΗΠΑ.

    23:59 11/04

    Ξηροί καρποί για πιο υγιές βάρος: Ποιους να προτιμήσετε

    Ποιοι είναι οι ξηροί καρποί που ταιριάζουν σε μια δίαιτα για απώλεια βάρους;

    16:59 09/04

    38% μείωση θανάτου σε ασθενείς COVID-19 με θεραπεία με baricitinib

    Τι έδειξαν τα αποτελέσματα κλινικής δοκιμής σε νοσηλευόμενους ασθενείς με νόσο COVID-19.

    10:20 09/04

    Πόσο διαρκούν τα αντισώματα σε όσους έχουν νοσήσει με κορονοϊό;

    Το χρονικό διάστημα που έχει κανείς αντισώματα αντισώματα έναντι του SARS-CoV-2 είναι σημαντικό για το τέλος της πανδημίας.

    10:05 09/04

    Έχετε αρχίσει να τρέχετε; Αυτά είναι τα 5 συχνά λάθη που πρέπει να αποφύγετε

    Με αφορμή την καραντίνα, όλο και περισσότεροι άνθρωποι έχουν αρχίσει να τρέχουν.

    09:38 09/04

    Ρευματικά νοσήματα: Καλύτερη ποιότητα ζωής στην καθημερινότητα

    Τα δύο βασικά μηνύματα για καλύτερη ποιότητα ζωής στους ρευματοπαθείς από το webinar της Ελληνικής Εταιρείας Αντιρευματικού Αγώνα.

    10:53 08/04

    Έχετε στεφανιαία νόσο: Ελέγξτε το σάκχαρό σας!

    Οι ασθενείς με στεφανιαία νόσο έχουν τριπλάσια πιθανότητα να έχουν και διαβήτη, σύμφωνα με διεθνή έρευνα.

    10:33 08/04

    Αρθροπλαστική γόνατος με το ρομποτικό σύστημα ROSA, χωρίς επιβάρυνση για τους ιδιωτικά ασφαλισμένους

    Η Ευρωκλινική Αθηνών αντιλαμβανόμενη τη δύσκολη οικονομική συγκυρία προσφέρει για τους επόμενους έξι μήνες την επέμβαση αυτή χωρίς επιπλέον επιβάρυνση για όλους τους ιδιωτικά ασφαλισμένους.

    10:20 08/04

    Self test: Πώς θα τα κάνουμε στο σπίτι;

    Οι οδηγίες για την σωστή διενέργεια των self test από τον ΕΟΔΥ.

    10:14 08/04

    Τι ισχύει για την επαναμόλυνση μετά από λοίμωξη με τον ιό SARS-CoV-2;

    Χρειάζεται να εξακολουθήσουν να προσέχουν όσοι έχουν "περάσει" COVID-19 και τι πρέπει να γνωρίζουμε όλοι σχετικά με το θέμα αυτό.

    10:01 07/04

    5 (απλοί) κανόνες για υγιές σώμα και μυαλό

    Η 7η Απριλίου έχει καθιερωθεί ως Παγκόσμια Ημέρα Υγείας και είναι μια καλή αφορμή για να υιοθετήσουμε κάποιες καλές συνήθειες για την υγεία μας.

    23:59 06/04

    Τι είναι η δυσλιπαιμία και τι σημαίνει "προσωπικός στόχος" για την τιμή της LDL χοληστερόλης

    Η δυσλιπιδαιμία είναι μια πολύ βασική διαταραχή που οδηγεί σε καρδιαγγειακά νοσήματα. Ο Αναπληρωτής Καθηγητής Παθολογίας Ευάγγελος Λυμπερόπουλος εξηγεί περισσότερα.

    09:31 06/04

    Έρευνα: 7 στους 10 Έλληνες επιθυμούν την επαναλειτουργία των χώρων προπόνησης

    Η πιθανότερη μορφή προπόνησης όταν θα ανοίξουν ξανά τα γυμναστήρια.

    09:06 06/04

    Απολύμανση επιφανειών: Αλλαγή πλεύσης στις οδηγίες του αμερικανικού CDC

    Είναι περιττή η συχνή απολύμανση των επιφανειών για τον κορονοϊό.

    08:57 06/04

    Πώς θα ανοίξουν με ασφάλεια τα εστιατόρια;

    Νέα έρευνα στο JAMA υποδεικνύει της προϋποθέσεις για το ασφαλές άνοιγμα της εστίασης.

    08:46 06/04

    Παγκόσμια Ημέρα Φυσικής Δραστηριότητας: Γιορτάστε την με ένα δυναμικό περπάτημα!

    5 εκατομμύρια θάνατοι κάθε χρόνο παγκοσμίως οφείλονται σε έλλειψη φυσικής δραστηριότητας.