Συνεχης ενημερωση

    Παρασκευή, 28-Αυγ-2020 09:25

    Συμφωνία της CSL Behring για την απόκτηση νέας γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς με Αιμορροφιλία Β

    Συμφωνία της CSL Behring για την απόκτηση νέας γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς με Αιμορροφιλία Β
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    H CSL Behring, η οποία κατέχει παγκοσμίως ηγετική θέση στον τομέα των βιοθεραπειών, ανακοίνωσε συμφωνία αποκλειστικής άδειας της εμπορικής διάθεσης σε παγκόσμιο επίπεδο της αδενο-σχετιζόμενης γονιδιακής θεραπείας AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας B, με τη uniQure (NASDAQ: QURE), κορυφαίας εταιρείας γονιδιακών θεραπειών. Η υπό έρευνα θεραπεία AMT-061, που επί του παρόντος βρίσκεται στο στάδιο των κλινικών δοκιμών φάσης 3, αποτελεί δυνητικά μία από τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες με μακροπρόθεσμα οφέλη για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β. 

    Έχει αποδειχθεί ότι μία δόση του  AMT-061 αρκεί, για να αυξήσει τα επίπεδα του παράγοντα IX (FIX) στο πλάσμα - μιας πρωτεΐνης που συμμετέχει στην πήξη του αίματος, η έλλειψη της οποίας παρατηρείται σε άτομα με αιμορροφιλία Β-  σε βαθμό ικανό να μειώσει ή ακόμη και να εξαλείψει την αιμορραγική διάθεση για χρόνια. Εφόσον η θεραπεία με AMT-061 αποδειχθεί επιτυχής, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β θα μπορούν να λάβουν μια εφάπαξ θεραπεία για την μακροπρόθεσμη αποκατάσταση της δραστικότητας του παράγοντα IX, περιορίζοντας την ανάγκη συχνών και επαναλαμβανόμενων εγχύσεων για την υποκατάσταση του παράγοντα ΙΧ. 

    "Το όραμά μας για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β, είναι να προσφέρουμε καινοτόμες θεραπείες που θα τους απελευθερώσουν από την επιβάρυνση αυτής της νόσου", δήλωσε ο Διευθύνων Σύμβουλος και Γενικός Διευθυντής, Paul Perreault. Πρόσθεσε επίσης, ότι "μετρώντας περισσότερες από τρεις δεκαετίες καινοτόμων θεραπειών στον τομέα των αιμορραγικών διαταραχών, είμαστε έτοιμοι να μεγιστοποιήσουμε τα δυνητικά οφέλη αυτής της θεραπείας".
    Με την ολοκλήρωση της συμφωνίας με τη uniQure, η CSL Behring θα κατέχει το αποκλειστικό δικαίωμα της εμπορικής διάθεσης του  AMT-061 παγκοσμίως.

    "Είμαστε ενθουσιασμένοι για τη σύναψη αυτής της συμφωνίας με τη CSL Behring, έναν ιδανικό εταίρο με παγκόσμια απήχηση και δεκαετίες εμπειρίας στον τομέα της αιμορροφιλίας", δήλωσε ο Matt Kapusta, Διευθύνων Σύμβουλος της uniQure. 
    Τον Δεκέμβριο 2019, η uniQure ανακοίνωσε ότι σύμφωνα με δεδομένα από τη μελέτη φάσης 2 για τον καθορισμό της αποτελεσματικής δόσης του AMT-061, όλοι οι ασθενείς σταθεροποιήθηκαν και διατήρησαν τη δραστικότητα του παράγοντα IX σε υψηλά λειτουργικά επίπεδα για ένα έτος μετά τη χορήγηση μιας εφάπαξ δόσης. H δραστικότητα του παράγοντα IX κυμάνθηκε έως το 50% των φυσιολογικών επιπέδων, με μέση τιμή 41%. Πρόκειται για επίπεδα ανώτερα από αυτά που θεωρούνται  επαρκή για την εξάλειψη ή τη σημαντική μείωση του κινδύνου αιμορραγικών συμβάντων. 

    Σύμφωνα με τον Εκτελεστικό Αντιπρόεδρο της CSL Behring και Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης, Bill Mezzanotte, "Τα αποτελέσματα των μελετών με το AMT-061 είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά. Αυτή η θεραπευτική επιλογή δεν έχει δείξει μόνο αξιόπιστες και κλινικά σημαντικές αποκρίσεις ως προς τη δραστικότητα του παράγοντα IX, αλλά έχει επιδείξει επίσης εξαιρετική ασφάλεια σε διάστημα παρατήρησης ετών. Η απόκτηση του AMT-061 θα ενισχύσει επίσης το αναπτυσσόμενο χαρτοφυλάκιο των γονιδιακών θεραπειών της CSL Behring."

    "Η έγκριση αυτής της θεραπείας επόμενης γενιάς, θα ενισχύσει το χαρτοφυλάκιο των προϊόντων που διαθέτουμε ήδη για την αιμορροφιλία με μια εξαιρετική θεραπευτική επιλογή. Με την παραχώρηση της άδειας εμπορικής διάθεσης  του AMT-061, αξιοποιούμε τις βάσεις που έχουμε θέσει στην  παροχή καινοτόμων φαρμάκων στον τομέα της αιματολογίας, στον οποίο ήδη σήμερα προσφέρουμε ένα κορυφαίο προϊόν της αγοράς για την αιμορροφιλία Β. Παράλληλα, κατέχουμε ηγετική θέση σε θεραπείες για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Α, της νόσου von Willebrand, της θρόμβωσης και άλλων νόσων, οι οποίες είναι απειλητικές για τη ζωή", πρόσθεσε ο κ. Perreault.


     

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    08:42 24/09

    Αιματολογικός δείκτης "προβλέπει" ποιοι θα νοσήσουν σοβαρά από COVID-19

    Το εύρος κατανομής των ερυθρών στο αίμα αποτελεί δείκτη αυξημένου κινδύνου θανάτου από Covid-19, σύμφωνα με Αμερικανούς επιστήμονες.

    08:32 24/09

    Μηνιγγίτιδα Β: Τα συμπτώματα στα παιδιά και τους εφήβους

    Η διηθητική μηνιγγιτιδοκοκκική νόσος (κοινώς γνωστή ως μηνιγγίτιδα) είναι η κύρια αιτία εμφάνισης απειλητικής για τη ζωή μηνιγγίτιδας στο μεγαλύτερο μέρος του ανεπτυγμένου κόσμου.

    08:19 24/09

    Ανεύρυσμα αορτής: Η σύγχρονη ελάχιστα επεμβατική μέθοδος αντιμετώπισης

    Σύγχρονη ελάχιστα επεμβατική μέθοδος αντιμετώπισης θωρακοκοιλιακών ανευρυσμάτων και εκτεταμένων ανευρυσμάτων κοιλιακής αορτής και λαγονίων αρτηριών.

    12:34 23/09

    ΠΡΟΦΑΡΜ : Διάκριση στην εκδήλωση "Best in Pharmacy Awards 2020"

    Η ΠΡΟΦΑΡΜ απέσπασε το βραβείο Gold στην κατηγορία καλλυντικών "Κορυφαίο επαναλανσάρισμα της σειράς φυσικών καλλυντικών Bee Cera".

    08:58 23/09

    1 στους 5 φορείς κορονοϊού είναι ασυμπτωματικός

    Το ποσοστό των πραγματικά ασυμπτωματικών με κορονοϊό δεν ξεπερνά το 20%, υποστηρίζει ελβετική μελέτη.

    08:52 23/09

    COVID-19 σε παιδιά και σε ενήλικες: Οι διαφορές και πώς μας βοηθούν να κατανοήσουμε τη νόσο

    Οι διαφορές στην ανοσολογική αντίδραση στην COVID-19 στα παιδιά και στους ενήλικες, σύμφωνα με νέα έρευνα.

    09:57 22/09

    Προσδόκιμο επιβίωσης: Ένα βήμα πίσω εξαιτίας του νέου κορονοϊού

    Η Covid-19 μπορεί να προκαλέσει προσωρινές μειώσεις στο προσδόκιμο ζωής σε πολλές χώρες, σύμφωνα με νέα μελέτη.

    09:22 22/09

    Νέα δεδομένα για την κλαδριβίνη για την θεραπεία σε ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση

    Τα στοιχεία που παρουσιάστηκαν στο ACTRIMS-ECTRIMS MSVirtual2020 αναδεικνύουν την ταχεία έναρξη δράσης και την αποδεδειγμένη ασφάλεια μετά την έγκριση.

    23:59 21/09

    Τι να φάτε για να περάσει ο πονόλαιμος;

    Και όχι, δεν θα συστήσουμε πάλι την κοτόσουπα (παρότι και αυτή ανήκει στις "θεραπευτικές" τροφές για το κρυολόγημα).

    09:04 21/09

    Η διατροφή που θα μας βοηθήσει να μεγαλώσουμε με υγεία

    Η φυτοφαγική ή vegan διατροφή μπορεί να "εξασφαλίσει" καλύτερη υγεία μεγαλώνοντας, μειώνοντας τις πιθανότητες για διαβήτη και καρδιαγγειακά νοσήματα.

    09:01 21/09

    Rapid τεστ για COVID-19: Είναι αξιόπιστα;

    H ανάπτυξη γρήγορων test επιτρέπει την σημαντική μείωση του χρόνου λήψης αποφάσεων για προληπτικά μέτρα αντιμετώπισης της πανδημίας.

    08:50 21/09

    Λιθίαση ουροποιητικού: Μύθοι και πραγματικότητα

    Επηρεάζουν τα γαλακτοκομικά τις πέτρες στα νεφρά; Βοηθάει το νερό; Ο Δρ Αθανάσιος Βούλγαρης, χειρουργός ουρολόγος, απαντά.

    09:24 18/09

    Γρίπη 2020: Η παράπλευρη ωφέλεια από την εφαρμογή μέτρων για τον κορονοϊό

    Σε ιστορικά χαμηλά επίπεδα η εποχική γρίπη στο νότιο ημισφαίριο και στις ΗΠΑ μέχρι στιγμής φέτος, χάρη στα μέτρα για τον κορονοϊό.

    09:20 18/09

    Τι δείχνουν τα στοιχεία για τη χορήγηση πλάσματος από αναρρώσαντες σε ασθενείς με COVID-19

    Πολλές ερευνητικές ομάδες παγκοσμίως -και στην Ελλάδα- ερευνούν σήμερα εάν η μέθοδος αυτή είναι αποτελεσματική και ασφαλής ως θεραπεία για την COVID-19.

    08:47 18/09

    1 στα 100 Ελληνόπουλα εμφανίζουν διαταραχή αυτιστικού φάσματος

    Ο αριθμός αυτός προκύπτει από την πρώτη Εθνική Επιδημιολογική Έρευνα που πραγματοποιείται στη χώρα μας για τον αυτισμό.

    09:51 17/09

    Μπορεί το κινητό να γίνει Δούρειος Ίππος για τον κορονοϊό;

    Τα κινητά μας τηλέφωνα αποτελούν εστία μικροβίων, σύμφωνα με μετα-ανάλυση. Και όπως πιστεύουν οι ειδικοί, μπορεί να συμβάλλουν στην εξάπλωση του νέου κορονοϊού.