Συνεχης ενημερωση

    Παρασκευή, 28-Αυγ-2020 09:25

    Συμφωνία της CSL Behring για την απόκτηση νέας γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς με Αιμορροφιλία Β

    Συμφωνία της CSL Behring για την απόκτηση νέας γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς με Αιμορροφιλία Β
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    H CSL Behring, η οποία κατέχει παγκοσμίως ηγετική θέση στον τομέα των βιοθεραπειών, ανακοίνωσε συμφωνία αποκλειστικής άδειας της εμπορικής διάθεσης σε παγκόσμιο επίπεδο της αδενο-σχετιζόμενης γονιδιακής θεραπείας AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας B, με τη uniQure (NASDAQ: QURE), κορυφαίας εταιρείας γονιδιακών θεραπειών. Η υπό έρευνα θεραπεία AMT-061, που επί του παρόντος βρίσκεται στο στάδιο των κλινικών δοκιμών φάσης 3, αποτελεί δυνητικά μία από τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες με μακροπρόθεσμα οφέλη για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β. 

    Έχει αποδειχθεί ότι μία δόση του  AMT-061 αρκεί, για να αυξήσει τα επίπεδα του παράγοντα IX (FIX) στο πλάσμα - μιας πρωτεΐνης που συμμετέχει στην πήξη του αίματος, η έλλειψη της οποίας παρατηρείται σε άτομα με αιμορροφιλία Β-  σε βαθμό ικανό να μειώσει ή ακόμη και να εξαλείψει την αιμορραγική διάθεση για χρόνια. Εφόσον η θεραπεία με AMT-061 αποδειχθεί επιτυχής, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β θα μπορούν να λάβουν μια εφάπαξ θεραπεία για την μακροπρόθεσμη αποκατάσταση της δραστικότητας του παράγοντα IX, περιορίζοντας την ανάγκη συχνών και επαναλαμβανόμενων εγχύσεων για την υποκατάσταση του παράγοντα ΙΧ. 

    "Το όραμά μας για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β, είναι να προσφέρουμε καινοτόμες θεραπείες που θα τους απελευθερώσουν από την επιβάρυνση αυτής της νόσου", δήλωσε ο Διευθύνων Σύμβουλος και Γενικός Διευθυντής, Paul Perreault. Πρόσθεσε επίσης, ότι "μετρώντας περισσότερες από τρεις δεκαετίες καινοτόμων θεραπειών στον τομέα των αιμορραγικών διαταραχών, είμαστε έτοιμοι να μεγιστοποιήσουμε τα δυνητικά οφέλη αυτής της θεραπείας".
    Με την ολοκλήρωση της συμφωνίας με τη uniQure, η CSL Behring θα κατέχει το αποκλειστικό δικαίωμα της εμπορικής διάθεσης του  AMT-061 παγκοσμίως.

    "Είμαστε ενθουσιασμένοι για τη σύναψη αυτής της συμφωνίας με τη CSL Behring, έναν ιδανικό εταίρο με παγκόσμια απήχηση και δεκαετίες εμπειρίας στον τομέα της αιμορροφιλίας", δήλωσε ο Matt Kapusta, Διευθύνων Σύμβουλος της uniQure. 
    Τον Δεκέμβριο 2019, η uniQure ανακοίνωσε ότι σύμφωνα με δεδομένα από τη μελέτη φάσης 2 για τον καθορισμό της αποτελεσματικής δόσης του AMT-061, όλοι οι ασθενείς σταθεροποιήθηκαν και διατήρησαν τη δραστικότητα του παράγοντα IX σε υψηλά λειτουργικά επίπεδα για ένα έτος μετά τη χορήγηση μιας εφάπαξ δόσης. H δραστικότητα του παράγοντα IX κυμάνθηκε έως το 50% των φυσιολογικών επιπέδων, με μέση τιμή 41%. Πρόκειται για επίπεδα ανώτερα από αυτά που θεωρούνται  επαρκή για την εξάλειψη ή τη σημαντική μείωση του κινδύνου αιμορραγικών συμβάντων. 

    Σύμφωνα με τον Εκτελεστικό Αντιπρόεδρο της CSL Behring και Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης, Bill Mezzanotte, "Τα αποτελέσματα των μελετών με το AMT-061 είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά. Αυτή η θεραπευτική επιλογή δεν έχει δείξει μόνο αξιόπιστες και κλινικά σημαντικές αποκρίσεις ως προς τη δραστικότητα του παράγοντα IX, αλλά έχει επιδείξει επίσης εξαιρετική ασφάλεια σε διάστημα παρατήρησης ετών. Η απόκτηση του AMT-061 θα ενισχύσει επίσης το αναπτυσσόμενο χαρτοφυλάκιο των γονιδιακών θεραπειών της CSL Behring."

    "Η έγκριση αυτής της θεραπείας επόμενης γενιάς, θα ενισχύσει το χαρτοφυλάκιο των προϊόντων που διαθέτουμε ήδη για την αιμορροφιλία με μια εξαιρετική θεραπευτική επιλογή. Με την παραχώρηση της άδειας εμπορικής διάθεσης  του AMT-061, αξιοποιούμε τις βάσεις που έχουμε θέσει στην  παροχή καινοτόμων φαρμάκων στον τομέα της αιματολογίας, στον οποίο ήδη σήμερα προσφέρουμε ένα κορυφαίο προϊόν της αγοράς για την αιμορροφιλία Β. Παράλληλα, κατέχουμε ηγετική θέση σε θεραπείες για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Α, της νόσου von Willebrand, της θρόμβωσης και άλλων νόσων, οι οποίες είναι απειλητικές για τη ζωή", πρόσθεσε ο κ. Perreault.


     

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    09:46 30/07

    Πόσες θερμίδες έχει ένα ποτήρι κρασί, η μπύρα και άλλα ποτά

    Ο αριθμός των θερμίδων σε ένα ποτήρι κρασί μπορεί να κυμαίνεται από 120 έως 165, ανάλογα με το είδος του.

    08:45 30/07

    Συστάσεις ΗΠΑ: Και οι εμβολιασμένοι ξανά με μάσκες

    Το Κέντρο Ελέγχου Νοσημάτων των ΗΠΑ συστήνει εκ νέου τη χρήση μασκών σε εσωτερικούς χώρους από τους εμβολιασμένους.

    23:59 29/07

    Έχετε επάρκεια σε μαγνήσιο; Έχετε σημαντικούς λόγοι για να παίρνετε αρκετό

    Το μαγνήσιο είναι το μέταλλο που μας θωρακίζει από το άγχος, την κατάθλιψη και την καρδιακή προσβολή.

    16:01 29/07

    Έρευνα ΙΣΑ: Το 68% εμπιστεύεται τα εμβόλια αλλά το 75% όσων δεν έχουν εμβολιαστεί δεν φοβούνται τον ιό

    Αποκαλυπτική έρευνα σχετικά με τη στάση των πολιτών για την πανδημία και τον εμβολιασμό.

    09:26 29/07

    Πώς θα προστατέψουμε τα παιδιά από τον καύσωνα

    Τα παιδιά είναι πιο ευάλωτα στις υψηλές θερμοκρασίες και είναι σημαντικό αυτές τις ζεστές ημέρες να έχουμε στο νου μας ορισμένες βασικές συμβουλές.

    09:23 29/07

    Συνάντηση Ένωσης Ασθενών Ελλάδας με τον Πρόεδρο της Ελληνικής Εταιρείας Χειρουργικής Ογκολογίας

    Βασικό θέμα, οι προκλήσεις της πανδημίας για το υγειονομικό μας σύστημα και οι επιπτώσεις της στην έγκαιρη διάγνωση αλλά και τη θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών με καρκίνο.

    23:59 28/07

    Αλλαγές στην εμμηνόπαυση: Όσα είναι σημαντικό να γνωρίζουμε

    Η εμμηνόπαυση στη γυναίκα είναι μια κατάσταση που φέρνει μαζί της πολλές αλλαγές, σωματικές και συναισθηματικές.

    09:30 28/07

    Γιατί κολλάνε κορονοϊό οι εμβολιασμένοι; Απαντά ο Γκίκας Μαγιορκίνης

    Οι λοιμώξεις στους εμβολιασμένους για SARS-CoV-2 και η επιστροφή στην κανονικότητα.

    09:25 28/07

    Βοηθάει το καρπούζι στην απώλεια βάρους και την αποτοξίνωση;

    Το καρπούζι είναι το κατεξοχήν καλοκαιρινό φρούτο και η συμβολή του στη διατροφή μας είναι μεγαλύτερη απ' όσο ίσως φανταζόμαστε.

    07:06 28/07

    Πρεσβεία Ουγγαρίας και ΗΕΡΑ Greece: Επιστημονικό forum για τις κοινωνικο-οικονομικές εξελίξεις στην "μετά-COVID" εποχή

    Απώτερος σκοπός της πρωτοβουλίας είναι η διερεύνηση μεθόδων αντιμετώπισης των συνεπειών της πανδημίας COVID-19, αλλά και των ευκαιριών που θα εμφανιστούν στην νέα εποχή.

    23:59 27/07

    Δεν χρειάζεται να φύγουμε για να κάνουμε "διακοπές"

    Η διακοπή από την καθημερινότητα, είτε ταξιδέψουμε είτε όχι είναι πολύτιμη για την ευεξία μας.

    09:44 27/07

    Νοσήσατε με κορονοϊό αλλά δεν έχετε κάνει τεστ: Τι ισχύει για το πιστοποιητικό νόσησης και το εμβόλιο

    Άγνωστος είναι ο αριθμός των ανθρώπων που έχουν νοσήσει από ενδοοικογενειακή λοίμωξη χωρίς να έχουν κάνει το ανάλογο τεστ.

    09:12 27/07

    Έρευνα: Επηρεάζουν τα εμβόλια mRNA την ποιότητα του σπέρματος;

    Ένα μέρος της διστακτικότητας ορισμένων για τον εμβολιασμό οφείλεται στην ανησυχία για τυχόν μείωση της γονιμότητας από τα εμβόλια mRNA.

    09:07 26/07

    Η καλύτερη άσκηση για όσους αντιμετωπίζουν καρδιαγγειακά νοσήματα

    Η άσκηση μας κάνει καλό και το γνωρίζουμε. Τι ισχύει όμως όταν κάποιος πάσχει από ένα καρδιαγγειακό νόσημα;

    23:59 25/07

    Μήπως σας λείπει το (ίσως) πιο πολύτιμο ιχνοστοιχείο;

    Η λειτουργία του νευρικού συστήματος, η δύναμη των μυών και η υγεία του καρδιαγγειακού σχετίζονται όλα με το κάλιο στον οργανισμό σας.

    08:49 23/07

    Έρευνα: Μετάδοση SARS-COV-2 μέσα στην οικογένεια

    Νέα έρευνα για την ενδοοικογενειακή μετάδοση SARS-CoV-2 από παιδιά και εφήβους.