Συνεχης ενημερωση

    Δευτέρα, 06-Ιουλ-2020 08:56

    Νέα δεδομένα για ασφάλεια και αποτελεσματικότητα για θεραπεία για αιμορροφιλία

    Νέα δεδομένα για ασφάλεια και αποτελεσματικότητα για θεραπεία για αιμορροφιλία
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Η αιμορροφιλία Α και Β χαρακτηρίζεται από διαταραχή της ισορροπίας της αιμόστασης, λόγω ανεπάρκειας των παραγόντων VIII και IX αντίστοιχα, γεγονός που οδηγεί σε ανεπαρκή παραγωγή θρομβίνης. Στόχος όλων των θεραπειών για την αιμορροφιλία είναι η αποκατάσταση της αιμοστατικής ισορροπίας και η βελτίωση της παραγωγής θρομβίνης. 
     
    Το fitusiran είναι ένας υπό έρευνα θεραπευτικός παράγοντας παρεμβολής RNA χορηγούμενος υποδορίως άπαξ μηνιαίως, ο οποίος αναπτύσσεται για τη θεραπεία των ατόμων με αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς. Το fitusiran έχει σχεδιαστεί να στοχεύει την αντιθρομβίνη, μία πρωτεΐνη που αναστέλλει την πήξη του αίματος, με στόχο την προώθηση επαρκούς παραγωγής θρομβίνης, ώστε να αποκαθίσταται η φυσιολογική ισορροπία της αιμόστασης και να προλαμβάνονται οι αιμορραγίες. Το fitusiran χρησιμοποιεί την τεχνολογία σύζευξης ESC-GalNAc της Alnylam, που επιτρέπει την υποδόρια χορήγηση  με ενισχυμένη  δραστικότητα και διάρκεια. Επί του παρόντος, το fitusiran βρίσκεται υπό κλινική διερεύνηση και δεν έχει αξιολογηθεί από καμία ρυθμιστική αρχή. 

    Νέα δεδομένα σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του fitusiran

    Τα αποτελέσματα ανακοινώθηκαν σε μια έκτακτη ανακοίνωση στο πλαίσιο της διαδικτυακής συνόδου της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας (World Federation of Hemophilia). 
     
    Μακροχρόνια ενδιάμεσα αποτελέσματα από την ανοικτή μελέτη επέκτασης Φάσης 2 υποστηρίζουν τη δυνατότητα του fitusiran να αποκαθιστά την αιμοστατική ισορροπία και να μειώνει το ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας (ABR) σε χρονικό διάστημα έως και 57 μηνών.
     
    "Αυτά τα νέα ενδιάμεσα αποτελέσματα υποστηρίζουν τη δυνατότητα του fitusiran να  τροποποιήσει τη θεραπευτική αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας, με στόχο να προσφέρει στους ασθενείς σταθερή προστασία από αιμορραγίες με μόλις μία μηνιαία υποδόρια χορήγηση", δήλωσε ο Dietmar Berger, Global Head of Development της Sanofi. "Συνεχίζουμε να αναβαθμίζουμε το χαρτοφυλάκιό μας με θεραπείες με παράγοντα και χωρίς παράγοντα, οι οποίες θα είναι σε θέση να παρέχουν στα άτομα με αιμορροφιλία ένα ευρύ φάσμα θεραπευτικών επιλογών που να ταιριάζουν στις εξατομικευμένες ανάγκες τους. Συνεχίζουμε να ερευνούμε το κλινικό προφίλ του fitusiran στο πλαίσιο του προγράμματος Φάσης 3 ATLAS, με αναμενόμενα αποτελέσματα το πρώτο εξάμηνο του 2021, ανυπομονώντας να προσφέρουμε αυτήν την καινοτόμο θεραπεία σε ασθενείς παγκοσμίως. 

    Η ανοικτή μελέτη επέκτασης Φάσης 2

    Η ανοικτή μελέτη επέκτασης Φάσης 2 αξιολογεί τη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του fitusiran σε ασθενείς με μέτρια ή σοβαρή αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς, οι οποίοι είχαν συμμετάσχει σε προηγούμενη μελέτη του fitusiran. Τα συγκεκριμένα δεδομένα αξιολόγησαν 34 συμμετέχοντες ασθενείς, οι οποίοι λάμβαναν μηνιαίες σταθερές δόσεις 50 mg ή  80 mg fitusiran και παρακολουθούνταν για χρονικό διάστημα έως και 4,7 ετών, με διάμεση έκθεση 2,6 ετών. Κατά την ημερομηνία αποκοπής δεδομένων (10 Μαρτίου, 2020), τα ενδιάμεσα αποτελέσματα ήταν τα εξής: 
     
    •    Η άπαξ μηνιαίως υποδόρια χορήγηση του fitusiran σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς, κατέδειξε σταθερή μείωση της αντιθρομβίνης (μείωση κατά περίπου 75% από την έναρξη), γεγονός που οδήγησε σε διάμεσες ανώτατες τιμές θρομβίνης που παρέμειναν στο κατώτερο άκρο του εύρους τιμών που παρατηρήθηκε σε υγιείς εθελοντές.
    •    Χαμηλό συνολικό διάμεσο ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας (ABR) με τιμή 0,84. Η μέση τιμή ABR στην υποομάδα χωρίς αναστολείς ήταν 1,01, σε σύγκριση με μέση τιμή ABR προ μελέτης 2  σε ασθενείς που έλαβαν προηγουμένως προφυλακτική θεραπεία, και 12,0 σε ασθενείς που έλαβαν προηγουμένως θεραπεία κατ’ επίκληση. Στην υποομάδα αναστολέων, η μέση τιμή ABRs ήταν 0,44, σε σύγκριση με μέση τιμή ABRs προ μελέτης 42,0.
    •    Χαμηλή συνολική τιμή αυθόρμητων αιμορραγιών (με συνολική μέση τιμή 0,38). Η μέση τιμή αυθόρμητων ABRsανά υποομάδα ήταν 0,33 (χωρίς αναστολείς) και 0,39 (με αναστολείς).
    •    Δεν ανιχνεύθηκε σχηματισμός αντισωμάτων έναντι του φαρμάκου.
     
    Κατά την αποκοπή των δεδομένων στις 10 Μαρτίου 2020, η θεραπεία με fitusiran ήταν γενικώς καλά ανεκτή. Οι αναφερόμενες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες με το fitusiran περιελάμβαναν ένα συμβάν κολπικής θρόμβωσης κι ένα συμβάν αυξημένων τιμών ηπατικών τρανσαμινασών. Καταγράφηκε ένας θάνατος στο πλαίσιο της μελέτης το 2017, λόγω θρόμβωσης των φλεβωδών κόλπων του εγκεφάλου, η οποία είχε αρχικά διαγνωστεί ως υπαραχνοειδής αιμορραγία. Κατόπιν τούτου αναθεωρήθηκαν οι κατευθυντήριες οδηγίες  διαχείρισης αιμορραγίας τον Δεκέμβριο του 2017. Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες (≥5 ασθενείς) περιελάμβαναν αύξηση των τιμών της αμινοτρανσφεράσης της αλανίνης (29%), πονοκέφαλο (27%), ερύθημα στο σημείο έγχυσης (21%), ρινοφαρυγγίτιδα (21%), λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (18%), διάρροια (18%), αρθραλγία (18%), πόνο στην πλάτη (18%) και αύξηση των τιμών των τρανσαμινασών (15%).   

     

    Διαβάστε ακόμα για:

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    12:21 15/06

    Είστε αιμοδότης: Τότε θα σας φανεί πολύ χρήσιμο αυτό το νέο δωρεάν app

    Το Εθνικό Μητρώο Αιμοδοτών διαθέσιμο σε mobile app και στο Android κινητό του εθελοντή αιμοδότη.

    09:27 15/06

    mRNA εμβόλια και καρδιολογικές επιπλοκές σε νέους άντρες

    Έχουν αναφερθεί εξαιρετικά σπάνιες και ήπιες καρδιακές επιπλοκές σε νέους που πιθανώς σχετίζονται με τα εμβόλια mRNA, σύμφωνα με τους ειδικούς.

    09:20 15/06

    Αιφνίδιος καρδιακός θάνατος: Τι είναι και πώς μπορούμε να το προλάβουμε

    Με αφορμή το παρά λίγο μοιραίο καρδιακό επεισόδιο του Δανού ποδοσφαιριστή Κρίστιαν Έρικσεν, μάθετε πώς θα προλάβετε την αιφνίδια καρδιακή ανακοπή.

    09:25 14/06

    Νέα έρευνα: Η ασπιρίνη δεν αυξάνει την πιθανότητα επιβίωσης σε νοσηλευόμενους ασθενείς με νόσο COVID-1

    Τα αποτελέσματα της πολυκεντρικής βρετανικής μελέτης RECOVERY δεν έδειξαν όφελος από τη χορήγηση ασπιρίνης σε νοσηλευόμενους ασθενείς με νόσο COVID-19.

    09:24 14/06

    Οι πανελλήνιες εξετάσεις όπως τις έζησα - ως μαμά εννοώ...

    Έχω περάσει δύο φορές τις πανελλήνιες εξετάσεις. Ως μαμά, όχι ως υποψήφια. Και επειδή γενικά τα λέμε, είπα να μοιραστώ μαζί σου μερικές σκέψεις που με είχαν βοηθήσει όταν έδιναν εξετάσεις τα παιδιά...

    09:14 14/06

    HPV: Παράγοντας για αυξημένο κίνδυνο πρόωρου τοκετού

    Μεγαλύτερος ο κίνδυνος πρόωρου τοκετού και επιπλοκών για τις γυναίκες που μολύνονται από τον ιό HPV, σύμφωνα με σουηδική έρευνα.

    09:19 11/06

    Μελέτη φάσης 3 δείχνει αποτελεσματική νέα θεραπεία για την ψωρίαση

    Νέα δεδομένα Φάσης 3 έδειξαν ότι το Guselkumab πέτυχε διατηρήσιμη και πλήρη κάθαρση του δέρματος επί διάστημα 5 ετών στη μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας.

    09:09 11/06

    Εμβόλιο Johnson & Johnson: Πόσο "πιάνει" τα μεταλλαγμένα στελέχη;

    Νέα επιστημονική δημοσίευση ερευνά την ανοσογονικότητα του εμβολίου Johnson & Johnson έναντι μεταλλαγμένων στελεχών του SARS-CoV-2.

    11:24 10/06

    Ηλικιακή εκφύλιση ωχράς κηλίδας: Τα συμπτώματα, η διάγνωση και η πρόληψη

    Πρόκειται για την κύρια αιτία μη αναστρέψιμης απώλειας όρασης, σε ολόκληρο τον ανεπτυγμένο κόσμο και στην Ελλάδα.

    09:14 10/06

    Kυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες: Σημαντικές εξελίξεις από την Bayer

    Οι εξελίξεις που αφορούν τον τομέα των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών ανακοινώθηκαν από τις AskBio και Bluerock, εταιρείες του ομίλου Bayer.

    08:34 10/06

    Οξεία μυελογενής λευχαιμία: Έγκριση νέας θεραπείας που αυξάνει την επιβίωση των ασθενών

    Η οξεία μυελογενής λευχαιμία είναι η πιο συχνή μορφή οξείας λευχαιμίας παγκοσμίως.

    08:32 09/06

    Νέα μελέτη: Πώς και πότε θα μπορούμε να ξαναπάμε σε συναυλίες σε κλειστό χώρο

    Τυχαιοποιημένη μελέτη για τη διεξαγωγή μουσικών συναυλιών σε κλειστούς χώρους με τη χρήση διαγνωστικών δοκιμασιών αντιγόνου έναντι του SARS-CoV-2 - Τι έδειξε.

    08:13 09/06

    Έκζεμα στα χέρια: Ξεκινά η πρώτη κλινική μελέτη φάσης 3 για τη νόσο

    Η LEO Pharma ξεκινά την πρώτη κλινική μελέτη Φάσης 3 με κρέμα delgocitinib σε ενήλικες ασθενείς με μέτριο έως σοβαρό έκζεμα στα χέρια.

    10:11 08/06

    Αλτσχάιμερ: Εγκρίθηκε η πρώτη νέα θεραπεία μετά από 20 χρόνια

    Σημαντική ημέρα για όσους πάσχουν από Αλτσχάιμερ αλλά και για την επιστήμη αποτελεί η έγκριση νέας θεραπείας για τη νόσο, μετά από 2 δεκαετίες.

    09:04 08/06

    "Μια μπορεί να κάνει τη διαφορά" - Ώρα να κάνουμε όλοι εξέταση σπίλων

    Η νέα καμπάνια ενημέρωσης για τον καρκίνο του δέρματος μας προσκαλεί να ελέγξουμε προσεκτικά το δέρμα και τις ελιές μας.

    09:08 07/06

    CDC: Οι εμβολιασμένοι δεν χρειάζεται να υποβάλλονται σε τακτικές εξετάσεις για COVID-19

    Η συζήτηση για τα προνόμια των εμβολιασμένων έχει ανοίξει σε παγκόσμιο επίπεδο.