Συνεχης ενημερωση

    Δευτέρα, 06-Ιουλ-2020 08:56

    Νέα δεδομένα για ασφάλεια και αποτελεσματικότητα για θεραπεία για αιμορροφιλία

    Νέα δεδομένα για ασφάλεια και αποτελεσματικότητα για θεραπεία για αιμορροφιλία
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Η αιμορροφιλία Α και Β χαρακτηρίζεται από διαταραχή της ισορροπίας της αιμόστασης, λόγω ανεπάρκειας των παραγόντων VIII και IX αντίστοιχα, γεγονός που οδηγεί σε ανεπαρκή παραγωγή θρομβίνης. Στόχος όλων των θεραπειών για την αιμορροφιλία είναι η αποκατάσταση της αιμοστατικής ισορροπίας και η βελτίωση της παραγωγής θρομβίνης. 
     
    Το fitusiran είναι ένας υπό έρευνα θεραπευτικός παράγοντας παρεμβολής RNA χορηγούμενος υποδορίως άπαξ μηνιαίως, ο οποίος αναπτύσσεται για τη θεραπεία των ατόμων με αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς. Το fitusiran έχει σχεδιαστεί να στοχεύει την αντιθρομβίνη, μία πρωτεΐνη που αναστέλλει την πήξη του αίματος, με στόχο την προώθηση επαρκούς παραγωγής θρομβίνης, ώστε να αποκαθίσταται η φυσιολογική ισορροπία της αιμόστασης και να προλαμβάνονται οι αιμορραγίες. Το fitusiran χρησιμοποιεί την τεχνολογία σύζευξης ESC-GalNAc της Alnylam, που επιτρέπει την υποδόρια χορήγηση  με ενισχυμένη  δραστικότητα και διάρκεια. Επί του παρόντος, το fitusiran βρίσκεται υπό κλινική διερεύνηση και δεν έχει αξιολογηθεί από καμία ρυθμιστική αρχή. 

    Νέα δεδομένα σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του fitusiran

    Τα αποτελέσματα ανακοινώθηκαν σε μια έκτακτη ανακοίνωση στο πλαίσιο της διαδικτυακής συνόδου της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας (World Federation of Hemophilia). 
     
    Μακροχρόνια ενδιάμεσα αποτελέσματα από την ανοικτή μελέτη επέκτασης Φάσης 2 υποστηρίζουν τη δυνατότητα του fitusiran να αποκαθιστά την αιμοστατική ισορροπία και να μειώνει το ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας (ABR) σε χρονικό διάστημα έως και 57 μηνών.
     
    "Αυτά τα νέα ενδιάμεσα αποτελέσματα υποστηρίζουν τη δυνατότητα του fitusiran να  τροποποιήσει τη θεραπευτική αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας, με στόχο να προσφέρει στους ασθενείς σταθερή προστασία από αιμορραγίες με μόλις μία μηνιαία υποδόρια χορήγηση", δήλωσε ο Dietmar Berger, Global Head of Development της Sanofi. "Συνεχίζουμε να αναβαθμίζουμε το χαρτοφυλάκιό μας με θεραπείες με παράγοντα και χωρίς παράγοντα, οι οποίες θα είναι σε θέση να παρέχουν στα άτομα με αιμορροφιλία ένα ευρύ φάσμα θεραπευτικών επιλογών που να ταιριάζουν στις εξατομικευμένες ανάγκες τους. Συνεχίζουμε να ερευνούμε το κλινικό προφίλ του fitusiran στο πλαίσιο του προγράμματος Φάσης 3 ATLAS, με αναμενόμενα αποτελέσματα το πρώτο εξάμηνο του 2021, ανυπομονώντας να προσφέρουμε αυτήν την καινοτόμο θεραπεία σε ασθενείς παγκοσμίως. 

    Η ανοικτή μελέτη επέκτασης Φάσης 2

    Η ανοικτή μελέτη επέκτασης Φάσης 2 αξιολογεί τη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του fitusiran σε ασθενείς με μέτρια ή σοβαρή αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς, οι οποίοι είχαν συμμετάσχει σε προηγούμενη μελέτη του fitusiran. Τα συγκεκριμένα δεδομένα αξιολόγησαν 34 συμμετέχοντες ασθενείς, οι οποίοι λάμβαναν μηνιαίες σταθερές δόσεις 50 mg ή  80 mg fitusiran και παρακολουθούνταν για χρονικό διάστημα έως και 4,7 ετών, με διάμεση έκθεση 2,6 ετών. Κατά την ημερομηνία αποκοπής δεδομένων (10 Μαρτίου, 2020), τα ενδιάμεσα αποτελέσματα ήταν τα εξής: 
     
    •    Η άπαξ μηνιαίως υποδόρια χορήγηση του fitusiran σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς, κατέδειξε σταθερή μείωση της αντιθρομβίνης (μείωση κατά περίπου 75% από την έναρξη), γεγονός που οδήγησε σε διάμεσες ανώτατες τιμές θρομβίνης που παρέμειναν στο κατώτερο άκρο του εύρους τιμών που παρατηρήθηκε σε υγιείς εθελοντές.
    •    Χαμηλό συνολικό διάμεσο ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας (ABR) με τιμή 0,84. Η μέση τιμή ABR στην υποομάδα χωρίς αναστολείς ήταν 1,01, σε σύγκριση με μέση τιμή ABR προ μελέτης 2  σε ασθενείς που έλαβαν προηγουμένως προφυλακτική θεραπεία, και 12,0 σε ασθενείς που έλαβαν προηγουμένως θεραπεία κατ’ επίκληση. Στην υποομάδα αναστολέων, η μέση τιμή ABRs ήταν 0,44, σε σύγκριση με μέση τιμή ABRs προ μελέτης 42,0.
    •    Χαμηλή συνολική τιμή αυθόρμητων αιμορραγιών (με συνολική μέση τιμή 0,38). Η μέση τιμή αυθόρμητων ABRsανά υποομάδα ήταν 0,33 (χωρίς αναστολείς) και 0,39 (με αναστολείς).
    •    Δεν ανιχνεύθηκε σχηματισμός αντισωμάτων έναντι του φαρμάκου.
     
    Κατά την αποκοπή των δεδομένων στις 10 Μαρτίου 2020, η θεραπεία με fitusiran ήταν γενικώς καλά ανεκτή. Οι αναφερόμενες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες με το fitusiran περιελάμβαναν ένα συμβάν κολπικής θρόμβωσης κι ένα συμβάν αυξημένων τιμών ηπατικών τρανσαμινασών. Καταγράφηκε ένας θάνατος στο πλαίσιο της μελέτης το 2017, λόγω θρόμβωσης των φλεβωδών κόλπων του εγκεφάλου, η οποία είχε αρχικά διαγνωστεί ως υπαραχνοειδής αιμορραγία. Κατόπιν τούτου αναθεωρήθηκαν οι κατευθυντήριες οδηγίες  διαχείρισης αιμορραγίας τον Δεκέμβριο του 2017. Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες (≥5 ασθενείς) περιελάμβαναν αύξηση των τιμών της αμινοτρανσφεράσης της αλανίνης (29%), πονοκέφαλο (27%), ερύθημα στο σημείο έγχυσης (21%), ρινοφαρυγγίτιδα (21%), λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (18%), διάρροια (18%), αρθραλγία (18%), πόνο στην πλάτη (18%) και αύξηση των τιμών των τρανσαμινασών (15%).   

     

    Διαβάστε ακόμα για:

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    23:59 10/08

    Κοιμηθείτε δροσερά… χωρίς κλιματιστικό

    Tips για να κοιμηθείτε καλύτερα ακόμη και στις υψηλές θερμοκρασίες αν δεν σας αρέσει να κοιμάστε με κλιματιστικό σας.

    08:43 07/08

    Θεραπεία για τον κορονοϊό: Νέα δοκιμή για τη ρεμντεσιβίρη με ιντερφερόνη-βήτα-1α

    Η νέα κλινική δοκιμή ξεκινά από το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας των ΗΠΑ για να αξιολογήσει το συνδυασμό φαρμάκων σε ασθενείς που νοσούν από COVID-19.

    08:32 07/08

    H διαιτολόγος προτείνει τα ιδανικά σνακ για την παραλία

    Είτε σε μια ημερήσια εκδρομή στην παραλία είτε στις διακοπές, τα σνακ είναι απαραίτητα και η "έξυπνη" επιλογή τους εξασφαλίζει την καλύτερη υγεία μας.

    23:59 06/08

    Το σεξ μας κάνει καλό: 3 επιστημονικές συμβουλές που το υποστηρίζουν

    Έχει πλέον αποδειχτεί επιστημονικά πως η υγιής σεξουαλική δραστηριότητα ωφελεί με πολλούς τρόπους την υγεία μας.

    09:43 06/08

    Νέα έρευνα: Η επίδραση του κορονοϊού στον πλακούντα κατά την εγκυμοσύνη

    Το αποτύπωμα του νέου κορονοϊού στον πλακούντα και η πιθανότητα μετάδοσης του ιού στο έμβρυο κατά την κύηση.

    09:36 06/08

    Εργασία και ρευματικά νοσήματα: Ένα αποκαλυπτικό ερωτηματολόγιο

    Περίπου το 40% των ασθενών με ρευματικά νοσήματα επηρεάζεται επαγγελματικά από τα πέντε πρώτα χρόνια από τη διάγνωση.

    09:11 06/08

    Οι διακοπές είναι μέσα μας - Μια διαφορετική προσέγγιση της έννοιας

    Η διακοπή από την καθημερινότητα, είτε ταξιδέψουμε είτε όχι είναι πολύτιμη για την ευεξία μας.

    09:34 05/08

    Καλά νέα για ασθενείς με ψωρίαση

    Τα αποτελέσματα της μελέτης BE RADIANT καταδεικνύουν ανωτερότητα του bimekizumab στην επίτευξη καθαρού δέρματος σε ασθενείς με ψωρίαση.

    09:02 05/08

    Πώς επηρέασε το κλείσιμο των σχολείων την COVID-19;

    Πρόσφατο άρθρο σε επιστημονικό περιοδικό ερευνά τη συσχέτιση του κλεισίματος των σχολείων με την επίπτωση και τη θνησιμότητα από COVID-19 στις ΗΠΑ.

    10:44 04/08

    Θετικά νέα για "κοκτέιλ" αντισωμάτων για τον κορονοϊό

    Η εταιρεία Regeneron ανακοίνωσε ότι το κοκτέιλ αντισωμάτων της "φρέναρε" την Covid-19 σε ζώα.

    10:41 04/08

    H βία που γνωρίζουμε στη ζωή μας επιταχύνει τη γήρανση

    Τα παιδιά που έχουν υποστεί βία ή τραυματικής εμπειρίας μπαίνουν πιο νωρίς στην εφηβεία και γερνάνε πιο γρήγορα, σύμφωνα με αμερικανική έρευνα.

    23:59 03/08

    Γιατί η ανθεκτικότητα είναι το πιο απαραίτητο στοιχείο του χαρακτήρα μας

    Τι είναι η ανθεκτικότητα και πώς μπορείτε να την αναπτύξετε.

    09:08 03/08

    Μπορεί να μεταδοθεί ο SARS-CoV-2 χωρίς καν φυσική επαφή;

    Πόσο εύκολα ή δύσκολα μπορεί να μας "κολλήσει" ένας ασυμπτωματικός φορέας -ή ένας φορέας με ήπια συμπτώματα- βήχοντας ή απλά μέσω της αναπνοής;

    08:00 03/08

    Θεοκλής Ζαούτης: Η Ελλάδα κερδίζει τη μάχη με την COVID-19 – Για την ώρα

    Απαραίτητο όμως για να κερδίσει και τον πόλεμο ενάντια στις λοιμώδεις νόσους είναι ένα πιο ισχυρό και αξιόπιστο σύστημα υγείας.

    09:33 31/07

    Το ξέρετε ότι οι διακοπές είναι πολύτιμες για την ψυχική μας υγεία;

    Η ψυχολόγος Μαρίνα Μόσχα εξηγεί τους λόγους που οι διακοπές -είτε μακριά από το σπίτι είτε διακόπτοντας τις συνήθειες της καθημερινότητας- είναι απαραίτητες.

    09:19 31/07

    Πώς μπορεί ο SARS-CoV-2 να "ξεπερνά" την ανοσία του οργανισμού μας

    Νέα έρευνα προσπαθεί να απαντήσει στο πώς ο νέος κορονοϊός διαφεύγει από τα εξουδετερωτικά αντισώματα, το βασικό συστατικό της ανοσίας έναντι στους ιούς.