Συνεχης ενημερωση

    Τετάρτη, 03-Ιουν-2020 09:52

    Νέα δεδομένα για το nusinersen στη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA)

    Νέα δεδομένα για το nusinersen στη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA)
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Η Biogen Inc. ανακοίνωσε επιπρόσθετα δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του nusinersen, τα οποία καταδεικνύουν περαιτέρω τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια του nusinersen σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Τα νέα αυτά δεδομένα επιλέχθηκαν για να παρουσιαστούν στην 72η ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (American Academy of Neurology – AAN) και θα είναι διαθέσιμα διαδικτυακά στην πλατφόρμα 2020 AAN Science Highlights.

    "Ως η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, το nusinersen προσφέρει ένα σημαντικό σύνολο δεδομένων που μάς επιτρέπει να αξιολογήσουμε με μοναδικό τρόπο την ασφάλεια και τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα επαναλαμβανόμενων δόσεων σε βάθος χρόνου σε άτομα διαφορετικών ηλικιακών ομάδων και επιπέδων βαρύτητας της νόσου", δήλωσε ο Alfred Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Biogen. "Νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι, η συνεχής θεραπεία με nusinersen για έως και εξίμισι έτη βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία και την ενεργότητα της νόσου σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία. Τα αποτελέσματα αυτά είναι εντελώς διαφορετικά από την αναμενόμενη φυσική πορεία της νόσου. Επίσης, σε μία εξελισσόμενη νόσο όπως η νωτιαία μυϊκή ατροφία, η σταθεροποίηση αποτελεί σημαντική παράμετρο θεραπευτικής επιτυχίας, επιτρέποντας στους ασθενείς να διατηρήσουν κινητική λειτουργία που σε διαφορετική περίπτωση θα είχαν χάσει".

    Στην ανοιχτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης SHINE εντάχθηκαν 292 ασθενείς (βρέφη έως και έφηβοι) από πέντε προηγούμενες κλινικές μελέτες του nusinersen, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης ENDEAR. Νέα ευρήματα από τη μελέτη SHINE καταδεικνύουν ότι, η θεραπεία με nusinersen είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας ή τη σταθεροποίηση της νόσου σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που λάμβαναν συνεχή θεραπεία, κάποιοι εξ αυτών για έως και εξίμισι έτη.

    Τα κύρια σημεία περιλαμβάνουν:
    •    Οι ασθενείς με SMA βρεφικής έναρξης που εντάχθηκαν στη μελέτη ENDEAR-SHINE (n=105) οι οποίοι είχαν πρώιμη έναρξη θεραπείας με το nusinersen εμφάνισαν το μεγαλύτερο όφελος και εκείνοι με πιο όψιμη έναρξη της θεραπείας είχαν ενδείξεις σταθεροποίησης ή βελτίωσης της κινητικής λειτουργίας.
    •    Μία ξεχωριστή ανάλυση αξιολόγησε μία ομάδα επτά νεαρών ενηλίκων (Τύπου 2 ή 3) που ξεκίνησαν να λαμβάνουν θεραπεία με nusinersen ως έφηβοι (ηλικίας 13 έως σχεδόν 16 ετών) και από τότε έχουν ήδη λάβει θεραπεία για έως και εξίμισι έτη (από 5,3 έως 6,8 έτη). Οι περισσότεροι από αυτούς τους ασθενείς επέδειξαν εν γένει σταθερή ή βελτιωμένη κινητική λειτουργία σε ολόκληρη τη διάρκεια της περιόδου παρακολούθησης, όπως αυτή εκτιμήθηκε με την κλίμακα λειτουργικής αξιολόγησης HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded), την κλίμακα λειτουργικής αξιολόγησης των άνω άκρων RULM/ULM (Revised Upper Limb Module/Upper Limb Module) και τη Δοκιμασία Βάδισης Έξι Λεπτών (6MWT, Six Minute Walk Test).
    -  Τα αποτελέσματα μέτρησαν επίσης τον αντίκτυπο στους φροντιστές των συμμετεχόντων μέσω της  Αξιολόγησης Εμπειριών Φροντιστών Ατόμων με Νευρομυϊκή Νόσο (Assessment of Caregiver Experience with Neuromuscular Disease – ACEND), με την πλειονότητα των φροντιστών να αναφέρει σταθερό ή μειωμένο αντίκτυπο στην ίδια χρονική περίοδο. Η ACEND είναι ένα εργαλείο αποτίμησης της έκβασης που είναι ειδικά σχεδιασμένο για την αξιολόγηση του αντίκτυπου που έχει στους φροντιστές η ανατροφή παιδιών που έχουν προσβληθεί από νευρομυϊκή νόσο, συμπεριλαμβανομένων των σωματικών, συναισθηματικών και οικονομικών παραμέτρων.1
    •    Η διατηρήσιμη αποτελεσματικότητα του nusinersen καταδείχθηκε επίσης σε άτομα με SMA όψιμης έναρξης (n=126), καθώς οι βαθμολογίες στις κλίμακες HFMSE και RULM ήταν σταθερές.
    •    Σε όλες τις παρουσιάσεις της μελέτης SHINE, το προφίλ ασφάλειας του nusinersen συνάδει με τα ευρήματα που έχουν ήδη καταγραφεί.
     

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    08:56 06/07

    Εμβόλιο για τον κορονοϊό: 3 ειδικοί εξετάζουν τις προϋποθέσεις και τα δεδομένα

    Σύμφωνα με τα επίσημα στοιχεία του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας, 17 υποψήφια εμβόλια βρίσκονται υπό αξιολόγηση σε κλινικές μελέτες.

    08:56 06/07

    Νέα δεδομένα για ασφάλεια και αποτελεσματικότητα για θεραπεία για αιμορροφιλία

    Θετικά μακροχρόνια αποτελέσματα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας για το fitusiran, βάσει ενδιάμεσης ανάλυσης της μελέτης Φάσης 2 για αιμορροφιλία Α και Β.

    08:56 06/07

    Η ώρα που κοιμούνται οι έφηβοι επηρεάζει την υγεία τους

    Άσθμα και αλλεργίες είναι συχνότερα στους εφήβους που μένουν ξύπνιοι έως αργά, σύμφωνα με νέα έρευνα.

    15:33 03/07

    Εξέλιξη: Μόλις πήρε άδεια θεραπεία για τον νέο κορονοϊό

    Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έδωσε σήμερα άδεια για τη χρήση της ρεμδεσιβίρης ως θεραπείας της covid-19.

    12:36 03/07

    Πιο μολυσματική η παραλλαγή του νέου κορονοϊού που κυριαρχεί σήμερα στον πλανήτη

    Η παραλλαγή του νέου κορονοϊού που κυριαρχεί σήμερα στον κόσμο είναι πιο μολυσματική από την αρχική, δείχνει μελέτη.

    08:35 03/07

    Νεότερα δεδομένα: Πώς η COVID-19 επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα

    Ο ιός SARS-CoV-2 μπορεί να απειλήσει τόσο το κεντρικό όσο και το περιφερικό νευρικό σύστημα. Δείτε εδώ πώς εκδηλώνονται οι επιδράσεις του.

    08:30 03/07

    7 tips για να δείτε το πρωινό σας με άλλο μάτι

    Μερικές μικρές αλλαγές μπορούν να σας βοηθήσουν να αγαπήσετε και να απολαμβάνετε το πρωινό σας.

    08:27 03/07

    Εμβόλια: Χάρη σε αυτά "ξεχάσαμε" σοβαρά νοσήματα

    Η αξία του εμβολιασμού για την προστασία της ανθρώπινης ζωής.

    07:59 02/07

    "Κάλεσμα" από Ουγγαρία για επιχειρηματικές συνεργασίες στο χώρο της υγείας

    Επιχειρηματικές ευκαιρίες συνεργασίας με ουγγρικές επιχειρήσεις του κλάδου ιατροφαρμακευτικών προϊόντων και υπηρεσιών υγείας.

    07:58 02/07

    Η Sanofi επενδύει για να αναδείξει τη Γαλλία ως παγκόσμιο κέντρο αριστείας στην έρευνα και παραγωγή εμβολίων

    Με στόχο τη δημιουργία εμβολίου για τον νέο κορονοϊό, η Sanofi δεσμεύεται να το καταστήσει προσβάσιμο σε όλους σε παγκόσμιο επίπεδο.

    07:58 02/07

    Καύσωνας και καρδιά: Τι να κάνετε, τι να αποφεύγετε, πώς θα προστατευτείτε

    Ο Ιατρικός Σύλλογος Αθηνών δίνει πρακτικές συμβουλές για την προστασία των καρδιοπαθών από τον καύσωνα και γενικότερα τις υψηλές θερμοκρασίες.

    23:59 01/07

    Μήπως σας λείπει το πιο πολύτιμο ιχνοστοιχείο;

    Η λειτουργία του νευρικού συστήματος, η δύναμη των μυών και η υγεία του καρδιαγγειακού σχετίζονται όλα με το κάλιο στον οργανισμό σας.

    08:41 01/07

    COVID-19: Κρίσιμος ο έλεγχος των εστιών υπερ-μετάδοσης

    Πώς οι λίγοι μπορεί να μεταδώσουν τον κορονοϊό στους πολλούς και τι σημαίνουν για τη δημόσια υγεία οι εστίες υπερ-μετάδοσης.

    08:33 01/07

    Καύσωνας: Πώς θα χρησιμοποιούμε τα κλιματιστικά σύμφωνα με τον ΙΣΑ

    Και ενώ οι θερμοκρασίες παραμένουν υψηλές, ο Ιατρικός Σύλλογος Αθηνών μας συμβουλεύει πώς να χρησιμοποιούμε τα κλιματιστικά με ασφάλεια.

    23:59 30/06

    Η σαλάτα που "ανεβάζει" τη libido

    Ο έρωτας περνάει από το στομάχι, λένε, και ισχύει! Ανακαλύψτε ποιες τροφές βελτιώνουν την ερωτική διάθεση και την επίδοση στο κρεβάτι.

    08:20 30/06

    Διατροφή για διαβήτη; Γιατί να αποφεύγετε τη ζάχαρη αλλά ΚΑΙ τα λιπαρά;

    Η διαιτολόγος εξηγεί τις σωστές βάσεις για τη διατροφή για το διαβήτη και δίνει συμβουλές για πιο υγιεινές επιλογές.