Συνεχης ενημερωση

    Τρίτη, 07-Απρ-2020 09:59

    Εξετάζεται η έγκριση της θεραπείας για τη νωτιαία μυική ατροφία στην Ευρώπη

    Εξετάζεται η έγκριση της θεραπείας για τη νωτιαία μυική ατροφία στην Ευρώπη
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Η νωτιαία μυική ατροφία (SΜΑ) αποτελεί την κυριότερη γενετική αιτία θανάτου των νεογνών. Εάν παραμείνει χωρίς θεραπεία, η Τύπου 1 SΜΑ οδηγεί στον θάνατο ή την ανάγκη για μόνιμη αναπνευστική υποστήριξη ασθενών έως την ηλικία των δύο ετών, σε πάνω από το 90% των περιπτώσεων. Στην Ευρώπη κάθε χρόνο γεννιούνται περίπου 550-600 βρέφη με SΜΑ.

    Η SΜΑ είναι μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή νόσος, που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1, με αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, κατάποσης και βασικής κίνησης. Είναι επιτακτική ανάγκη η διάγνωση της νόσου και η έναρξη της θεραπείας, συμπεριλαμβανομένης της προληπτικής υποστηρικτικής φροντίδας, όσο το δυνατόν νωρίτερα, για να σταματήσει η μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων και η εξέλιξη της νόσου. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό στη SΜΑ Τύπου 1, όπου ο εκφυλισμός των κινητικών νευρώνων αρχίζει πριν από τη γέννηση και κλιμακώνεται ταχέως. Η απώλεια των κινητικών νευρώνων δεν μπορεί αναστραφεί, επομένως οι ασθενείς με SΜΑ που εμφανίζουν συμπτώματα κατά τη στιγμή της θεραπείας, θα χρειαστούν πιθανώς κάποιας μορφής αναπνευστική, διατροφική και/ή μυοσκελετική φροντίδα, για να μεγιστοποιηθούν οι λειτουργικές τους ικανότητες. Πάνω από το 30% των ασθενών με SΜΑ Τύπου 2 δεν θα επιβιώσουν πέραν της ηλικίας των 25 ετών.

    Θετική γνωμοδότηση για τη γονιδιακή θεραπεία για την SMA

    Η AveXis, εταιρεία του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) υιοθέτησε θετική γνώμη για την onasemnogene abeparvovec-xioi, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2. 

    Η onasemnogene abeparvovec-xioi είναι μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί. Η onasemnogene abeparvovec-xioi χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης, παρέχοντας ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN στα κύτταρα του ασθενούς, αναστέλλοντας την πρόοδο της νόσου. Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την προσφορά μιας νέας θεραπευτικής επιλογής στην Ευρώπη για νεογνά και μικρά παιδιά με SΜΑ.

    "Στις πιο σοβαρές μορφές της νόσου, τα παιδιά που δε λαμβάνουν τη θεραπεία, δεν μπορούν να σηκώσουν τα κεφάλια τους, να καθίσουν, να σταθούν, ή ακόμα και να καταπιούν, και συνήθως δεν επιβιώνουν πέραν των δύο ετών, εκτός αν είναι υπό αναπνευστική μηχανική υποστήριξη", δήλωσε ο Δρ. Francesco Muntoni, Καθηγητής και Παιδίατρος-Νευρολόγος στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο του Great Ormond Street, στο Λονδίνο. "Τα αποτελέσματα που έχουμε δει σε σχέση με την onasemnogene abeparvovec-xioi μέχρι σήμερα, από την κλινική δοκιμή STR1VE, δείχνουν ένα εντυπωσιακό ποσοστό επιβίωσης στο πέρας της μελέτης, με την πλειοψηφία των ασθενών να μπορούν να κάθονται χωρίς υποστήριξη. Και σε συνέχεια της δοκιμής START, κατά μέσο όρο 4,5 χρόνια αργότερα, μπορούμε να δούμε τη μακροπρόθεσμη δυναμική που μπορεί να έχει αυτή η σημαντική γονιδιακή θεραπεία για παιδιά με αυτή τη σπάνια νόσο". 

    "Είμαστε στην ευχάριστη θέση να γνωρίζουμε ότι ο EMA θεωρεί μια νέα θεραπεία αποτελεσματική για την καταπολέμηση της SΜΑ και ότι μπορεί να ωφελήσει ένα μέρος της κοινότητάς μας. Βασιζόμαστε σε όλους τους σχετικούς ενδιαφερόμενους φορείς, να κάνουν ότι καλύτερο μπορούν για να δώσουν πρόσβαση στους ασθενείς χωρίς καθυστέρηση. Η Ευρωπαϊκή Κοινότητα SΜΑ θα συνεχίσει να εργάζεται για να διασφαλίσει ότι όλοι οι ασθενείς που ζουν με SΜΑ στην Ευρώπη θα έχουν τη δυνατότητα πρόσβασης σε οποιαδήποτε θεραπεία μπορεί να είναι ωφέλιμη για αυτούς, με έγκαιρο και βιώσιμο τρόπο", δήλωσε ο Mencía de Lemus, Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Κοινότητας SΜΑ.

    Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) εξετάζει τη σύσταση της CHMP και συνήθως ανακοινώνει την τελική της απόφαση εντός περίπου δύο μηνών. Η απόφαση θα ισχύει και για τα 27 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και την Ισλανδία, τη Νορβηγία, το Λιχτενστάιν και το Ηνωμένο Βασίλειο.

    "Η σημερινή θετική γνωμοδότηση της CHMP για την onasemnogene abeparvovec-xioi αποτελεί ένα κρίσιμο βήμα πιο κοντά στην έγκριση της ΕΕ και την εισαγωγή στην Ευρώπη της μοναδικής γονιδιακής θεραπείας που υπάρχει για τη SMA, βοηθώντας τους ασθενείς και τις οικογένειές τους στην αντιμετώπιση των ολέθριων συνεπειών της νόσου", δήλωσε ο Dave Lennon, πρόεδρος της AveXis.

    "Η onasemnogene abeparvovec-xioi παρέχει ένα νέο, επαναστατικό τρόπο αντιμετώπισης αυτής της σπάνιας αλλά απειλητικής για τη ζωή νόσου – πρόκειται για ένα φάρμακο δυνητικά σωτήριο για τη ζωή, με εφάπαξ χορηγούμενη θεραπεία. Δεδομένης της επείγουσας ανάγκης για θεραπεία της SΜΑ και τον καινοφανή χαρακτήρα της γονιδιακής θεραπείας, πρέπει να φανούμε εξίσου καινοτόμοι στη διαδικασία για την πρόσβαση, και για τον λόγο αυτό διαθέτουμε προς τις κυβερνήσεις και τους φορείς αποζημίωσης ένα πρόγραμμα πρόσβασης "Από την Πρώτη Ημέρα", για την ταχεία πρόσβαση στην onasemnogene abeparvovec-xioi αμέσως μετά την έγκρισή της". 

    Το πρόγραμμα πρόσβασης στην onasemnogene abeparvovec-xioi "Από την Πρώτη Ημέρα"

    Η SΜΑ συνιστά σημαντική επιβάρυνση για το σύστημα υγείας στην Ευρώπη,  με τα σωρευτικά εκτιμώμενα κόστη υγειονομικής περίθαλψης ανά παιδί να κυμαίνονται από 2,5 έως 4 εκατομμύρια ευρώ μόνο για τα πρώτα 10 χρόνια ζωής.
    Σχεδιασμένο για να λειτουργεί εντός των υφιστάμενων πλαισίων τιμολόγησης και αποζημίωσης, αναγνωρίζοντας ταυτόχρονα τον καινοφανή χαρακτήρα μιας εφάπαξ γονιδιακής θεραπείας για μια καταστροφική και σταδιακά επιδεινούμενη νόσο, το πρόγραμμα πρόσβασης "Από την Πρώτη Ημέρα" προσφέρει στα υπουργεία Υγείας και τους φορείς αποζημίωσης (σε χώρες χωρίς προϋπάρχουσες οδούς πρώιμης πρόσβασης) μια ποικιλία ευέλικτων επιλογών, που μπορούν να εφαρμοστούν αμέσως μετά την έγκριση. Το πρόγραμμα έχει σχεδιαστεί ώστε να διασφαλίσει ότι το κόστος των ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπεία πριν από την εφαρμογή των εθνικών συμφωνιών τιμολόγησης και αποζημίωσης δαπανών, είναι ευθυγραμμισμένο με τις τιμές όπως διαμορφώθηκαν βάσει της αξίας της θεραπείας, και οι οποίες διαμορφώθηκαν έπειτα από κλινικές και οικονομικές αξιολογήσεις.
    Το πρόγραμμα αποσκοπεί στη διασφάλιση της συνεχούς ακεραιότητας των κατά τόπους πλαισίων τιμολόγησης και αποζημίωσης. Η AveXis βρίσκεται ήδη σε προχωρημένες συζητήσεις με πολλές χώρες στην Ευρώπη, για να συμφωνήσει στους όρους του προγράμματος. Οι ακόλουθες επιλογές μπορούν να προσαρμοστούν για κάθε χώρα:
    • Αναδρομικές εκπτώσεις, που διασφαλίζουν ότι το κόστος πρόωρης πρόσβασης ευθυγραμμίζεται με τις διαπραγματευόμενες τιμές που διαμορφώθηκαν έπειτα από τοπικές κλινικές και οικονομικές διαδικασίες αξιολόγησης.
    • Αναβαλλόμενες πληρωμές και επιλογές δόσεων, που επιτρέπουν στους φορείς αποζημίωσης να διαχειρίζονται την επίδραση στον προϋπολογισμό κατά τη διάρκεια της φάσης πρώιμης πρόσβασης.
    • Εκπτώσεις βάσει των αποτελεσμάτων, οι οποίες προκύπτουν  μετά από κλινικές και οικονομικές αξιολογήσεις, μπορούν να εφαρμοστούν σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία κατά την περίοδο πρώιμης πρόσβασης.
    • Επαρκή κατάρτιση των θεραπευτικών ιδρυμάτων, σχετικά με τη χορήγηση και την ιατρική παρακολούθηση.
    • Πρόσβαση στο RESTORE, ένα παγκόσμιο μητρώο ασθενών που έχουν διαγνωστεί με SΜΑ, το οποίο βασίζεται σε υφιστάμενα μητρώα χωρών.
     

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    16:59 09/04

    38% μείωση θανάτου σε ασθενείς COVID-19 με θεραπεία με baricitinib

    Τι έδειξαν τα αποτελέσματα κλινικής δοκιμής σε νοσηλευόμενους ασθενείς με νόσο COVID-19.

    10:20 09/04

    Πόσο διαρκούν τα αντισώματα σε όσους έχουν νοσήσει με κορονοϊό;

    Το χρονικό διάστημα που έχει κανείς αντισώματα αντισώματα έναντι του SARS-CoV-2 είναι σημαντικό για το τέλος της πανδημίας.

    10:05 09/04

    Έχετε αρχίσει να τρέχετε; Αυτά είναι τα 5 συχνά λάθη που πρέπει να αποφύγετε

    Με αφορμή την καραντίνα, όλο και περισσότεροι άνθρωποι έχουν αρχίσει να τρέχουν.

    09:38 09/04

    Ρευματικά νοσήματα: Καλύτερη ποιότητα ζωής στην καθημερινότητα

    Τα δύο βασικά μηνύματα για καλύτερη ποιότητα ζωής στους ρευματοπαθείς από το webinar της Ελληνικής Εταιρείας Αντιρευματικού Αγώνα.

    10:53 08/04

    Έχετε στεφανιαία νόσο: Ελέγξτε το σάκχαρό σας!

    Οι ασθενείς με στεφανιαία νόσο έχουν τριπλάσια πιθανότητα να έχουν και διαβήτη, σύμφωνα με διεθνή έρευνα.

    10:33 08/04

    Αρθροπλαστική γόνατος με το ρομποτικό σύστημα ROSA, χωρίς επιβάρυνση για τους ιδιωτικά ασφαλισμένους

    Η Ευρωκλινική Αθηνών αντιλαμβανόμενη τη δύσκολη οικονομική συγκυρία προσφέρει για τους επόμενους έξι μήνες την επέμβαση αυτή χωρίς επιπλέον επιβάρυνση για όλους τους ιδιωτικά ασφαλισμένους.

    10:20 08/04

    Self test: Πώς θα τα κάνουμε στο σπίτι;

    Οι οδηγίες για την σωστή διενέργεια των self test από τον ΕΟΔΥ.

    10:14 08/04

    Τι ισχύει για την επαναμόλυνση μετά από λοίμωξη με τον ιό SARS-CoV-2;

    Χρειάζεται να εξακολουθήσουν να προσέχουν όσοι έχουν "περάσει" COVID-19 και τι πρέπει να γνωρίζουμε όλοι σχετικά με το θέμα αυτό.

    10:01 07/04

    5 (απλοί) κανόνες για υγιές σώμα και μυαλό

    Η 7η Απριλίου έχει καθιερωθεί ως Παγκόσμια Ημέρα Υγείας και είναι μια καλή αφορμή για να υιοθετήσουμε κάποιες καλές συνήθειες για την υγεία μας.

    23:59 06/04

    Τι είναι η δυσλιπαιμία και τι σημαίνει "προσωπικός στόχος" για την τιμή της LDL χοληστερόλης

    Η δυσλιπιδαιμία είναι μια πολύ βασική διαταραχή που οδηγεί σε καρδιαγγειακά νοσήματα. Ο Αναπληρωτής Καθηγητής Παθολογίας Ευάγγελος Λυμπερόπουλος εξηγεί περισσότερα.

    09:31 06/04

    Έρευνα: 7 στους 10 Έλληνες επιθυμούν την επαναλειτουργία των χώρων προπόνησης

    Η πιθανότερη μορφή προπόνησης όταν θα ανοίξουν ξανά τα γυμναστήρια.

    09:06 06/04

    Απολύμανση επιφανειών: Αλλαγή πλεύσης στις οδηγίες του αμερικανικού CDC

    Είναι περιττή η συχνή απολύμανση των επιφανειών για τον κορονοϊό.

    08:57 06/04

    Πώς θα ανοίξουν με ασφάλεια τα εστιατόρια;

    Νέα έρευνα στο JAMA υποδεικνύει της προϋποθέσεις για το ασφαλές άνοιγμα της εστίασης.

    08:46 06/04

    Παγκόσμια Ημέρα Φυσικής Δραστηριότητας: Γιορτάστε την με ένα δυναμικό περπάτημα!

    5 εκατομμύρια θάνατοι κάθε χρόνο παγκοσμίως οφείλονται σε έλλειψη φυσικής δραστηριότητας.

    09:30 05/04

    Λίπος στο συκώτι και διατροφή: Τα "ναι" και τα "όχι"

    Τι να προτιμούμε και τι να αποφεύγουμε στη διατροφή μας εάν έχουμε βρεθεί με αυξημένο λίπος στο συκώτι.

    08:51 05/04

    Νέα μοριακή μεθοδολογία ανίχνευσης και ανάλυσης μεταλλάξεων SARS-CoV-2 σε λύματα

    H νέα αυτή μέθοδος αναπτύχθηκε από το ΕΚΠΑ και εντοπίζει επίσης τον SARS-CoV-2 σε περιβαλλοντικά δείγματα.