Συνεχης ενημερωση

    Τρίτη, 07-Απρ-2020 09:59

    Εξετάζεται η έγκριση της θεραπείας για τη νωτιαία μυική ατροφία στην Ευρώπη

    Εξετάζεται η έγκριση της θεραπείας για τη νωτιαία μυική ατροφία στην Ευρώπη
    • Εκτύπωση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Η νωτιαία μυική ατροφία (SΜΑ) αποτελεί την κυριότερη γενετική αιτία θανάτου των νεογνών. Εάν παραμείνει χωρίς θεραπεία, η Τύπου 1 SΜΑ οδηγεί στον θάνατο ή την ανάγκη για μόνιμη αναπνευστική υποστήριξη ασθενών έως την ηλικία των δύο ετών, σε πάνω από το 90% των περιπτώσεων. Στην Ευρώπη κάθε χρόνο γεννιούνται περίπου 550-600 βρέφη με SΜΑ.

    Η SΜΑ είναι μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή νόσος, που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1, με αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, κατάποσης και βασικής κίνησης. Είναι επιτακτική ανάγκη η διάγνωση της νόσου και η έναρξη της θεραπείας, συμπεριλαμβανομένης της προληπτικής υποστηρικτικής φροντίδας, όσο το δυνατόν νωρίτερα, για να σταματήσει η μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων και η εξέλιξη της νόσου. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό στη SΜΑ Τύπου 1, όπου ο εκφυλισμός των κινητικών νευρώνων αρχίζει πριν από τη γέννηση και κλιμακώνεται ταχέως. Η απώλεια των κινητικών νευρώνων δεν μπορεί αναστραφεί, επομένως οι ασθενείς με SΜΑ που εμφανίζουν συμπτώματα κατά τη στιγμή της θεραπείας, θα χρειαστούν πιθανώς κάποιας μορφής αναπνευστική, διατροφική και/ή μυοσκελετική φροντίδα, για να μεγιστοποιηθούν οι λειτουργικές τους ικανότητες. Πάνω από το 30% των ασθενών με SΜΑ Τύπου 2 δεν θα επιβιώσουν πέραν της ηλικίας των 25 ετών.

    Θετική γνωμοδότηση για τη γονιδιακή θεραπεία για την SMA

    Η AveXis, εταιρεία του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) υιοθέτησε θετική γνώμη για την onasemnogene abeparvovec-xioi, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2. 

    Η onasemnogene abeparvovec-xioi είναι μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί. Η onasemnogene abeparvovec-xioi χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης, παρέχοντας ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN στα κύτταρα του ασθενούς, αναστέλλοντας την πρόοδο της νόσου. Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την προσφορά μιας νέας θεραπευτικής επιλογής στην Ευρώπη για νεογνά και μικρά παιδιά με SΜΑ.

    "Στις πιο σοβαρές μορφές της νόσου, τα παιδιά που δε λαμβάνουν τη θεραπεία, δεν μπορούν να σηκώσουν τα κεφάλια τους, να καθίσουν, να σταθούν, ή ακόμα και να καταπιούν, και συνήθως δεν επιβιώνουν πέραν των δύο ετών, εκτός αν είναι υπό αναπνευστική μηχανική υποστήριξη", δήλωσε ο Δρ. Francesco Muntoni, Καθηγητής και Παιδίατρος-Νευρολόγος στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο του Great Ormond Street, στο Λονδίνο. "Τα αποτελέσματα που έχουμε δει σε σχέση με την onasemnogene abeparvovec-xioi μέχρι σήμερα, από την κλινική δοκιμή STR1VE, δείχνουν ένα εντυπωσιακό ποσοστό επιβίωσης στο πέρας της μελέτης, με την πλειοψηφία των ασθενών να μπορούν να κάθονται χωρίς υποστήριξη. Και σε συνέχεια της δοκιμής START, κατά μέσο όρο 4,5 χρόνια αργότερα, μπορούμε να δούμε τη μακροπρόθεσμη δυναμική που μπορεί να έχει αυτή η σημαντική γονιδιακή θεραπεία για παιδιά με αυτή τη σπάνια νόσο". 

    "Είμαστε στην ευχάριστη θέση να γνωρίζουμε ότι ο EMA θεωρεί μια νέα θεραπεία αποτελεσματική για την καταπολέμηση της SΜΑ και ότι μπορεί να ωφελήσει ένα μέρος της κοινότητάς μας. Βασιζόμαστε σε όλους τους σχετικούς ενδιαφερόμενους φορείς, να κάνουν ότι καλύτερο μπορούν για να δώσουν πρόσβαση στους ασθενείς χωρίς καθυστέρηση. Η Ευρωπαϊκή Κοινότητα SΜΑ θα συνεχίσει να εργάζεται για να διασφαλίσει ότι όλοι οι ασθενείς που ζουν με SΜΑ στην Ευρώπη θα έχουν τη δυνατότητα πρόσβασης σε οποιαδήποτε θεραπεία μπορεί να είναι ωφέλιμη για αυτούς, με έγκαιρο και βιώσιμο τρόπο", δήλωσε ο Mencía de Lemus, Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Κοινότητας SΜΑ.

    Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) εξετάζει τη σύσταση της CHMP και συνήθως ανακοινώνει την τελική της απόφαση εντός περίπου δύο μηνών. Η απόφαση θα ισχύει και για τα 27 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και την Ισλανδία, τη Νορβηγία, το Λιχτενστάιν και το Ηνωμένο Βασίλειο.

    "Η σημερινή θετική γνωμοδότηση της CHMP για την onasemnogene abeparvovec-xioi αποτελεί ένα κρίσιμο βήμα πιο κοντά στην έγκριση της ΕΕ και την εισαγωγή στην Ευρώπη της μοναδικής γονιδιακής θεραπείας που υπάρχει για τη SMA, βοηθώντας τους ασθενείς και τις οικογένειές τους στην αντιμετώπιση των ολέθριων συνεπειών της νόσου", δήλωσε ο Dave Lennon, πρόεδρος της AveXis.

    "Η onasemnogene abeparvovec-xioi παρέχει ένα νέο, επαναστατικό τρόπο αντιμετώπισης αυτής της σπάνιας αλλά απειλητικής για τη ζωή νόσου – πρόκειται για ένα φάρμακο δυνητικά σωτήριο για τη ζωή, με εφάπαξ χορηγούμενη θεραπεία. Δεδομένης της επείγουσας ανάγκης για θεραπεία της SΜΑ και τον καινοφανή χαρακτήρα της γονιδιακής θεραπείας, πρέπει να φανούμε εξίσου καινοτόμοι στη διαδικασία για την πρόσβαση, και για τον λόγο αυτό διαθέτουμε προς τις κυβερνήσεις και τους φορείς αποζημίωσης ένα πρόγραμμα πρόσβασης "Από την Πρώτη Ημέρα", για την ταχεία πρόσβαση στην onasemnogene abeparvovec-xioi αμέσως μετά την έγκρισή της". 

    Το πρόγραμμα πρόσβασης στην onasemnogene abeparvovec-xioi "Από την Πρώτη Ημέρα"

    Η SΜΑ συνιστά σημαντική επιβάρυνση για το σύστημα υγείας στην Ευρώπη,  με τα σωρευτικά εκτιμώμενα κόστη υγειονομικής περίθαλψης ανά παιδί να κυμαίνονται από 2,5 έως 4 εκατομμύρια ευρώ μόνο για τα πρώτα 10 χρόνια ζωής.
    Σχεδιασμένο για να λειτουργεί εντός των υφιστάμενων πλαισίων τιμολόγησης και αποζημίωσης, αναγνωρίζοντας ταυτόχρονα τον καινοφανή χαρακτήρα μιας εφάπαξ γονιδιακής θεραπείας για μια καταστροφική και σταδιακά επιδεινούμενη νόσο, το πρόγραμμα πρόσβασης "Από την Πρώτη Ημέρα" προσφέρει στα υπουργεία Υγείας και τους φορείς αποζημίωσης (σε χώρες χωρίς προϋπάρχουσες οδούς πρώιμης πρόσβασης) μια ποικιλία ευέλικτων επιλογών, που μπορούν να εφαρμοστούν αμέσως μετά την έγκριση. Το πρόγραμμα έχει σχεδιαστεί ώστε να διασφαλίσει ότι το κόστος των ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπεία πριν από την εφαρμογή των εθνικών συμφωνιών τιμολόγησης και αποζημίωσης δαπανών, είναι ευθυγραμμισμένο με τις τιμές όπως διαμορφώθηκαν βάσει της αξίας της θεραπείας, και οι οποίες διαμορφώθηκαν έπειτα από κλινικές και οικονομικές αξιολογήσεις.
    Το πρόγραμμα αποσκοπεί στη διασφάλιση της συνεχούς ακεραιότητας των κατά τόπους πλαισίων τιμολόγησης και αποζημίωσης. Η AveXis βρίσκεται ήδη σε προχωρημένες συζητήσεις με πολλές χώρες στην Ευρώπη, για να συμφωνήσει στους όρους του προγράμματος. Οι ακόλουθες επιλογές μπορούν να προσαρμοστούν για κάθε χώρα:
    • Αναδρομικές εκπτώσεις, που διασφαλίζουν ότι το κόστος πρόωρης πρόσβασης ευθυγραμμίζεται με τις διαπραγματευόμενες τιμές που διαμορφώθηκαν έπειτα από τοπικές κλινικές και οικονομικές διαδικασίες αξιολόγησης.
    • Αναβαλλόμενες πληρωμές και επιλογές δόσεων, που επιτρέπουν στους φορείς αποζημίωσης να διαχειρίζονται την επίδραση στον προϋπολογισμό κατά τη διάρκεια της φάσης πρώιμης πρόσβασης.
    • Εκπτώσεις βάσει των αποτελεσμάτων, οι οποίες προκύπτουν  μετά από κλινικές και οικονομικές αξιολογήσεις, μπορούν να εφαρμοστούν σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία κατά την περίοδο πρώιμης πρόσβασης.
    • Επαρκή κατάρτιση των θεραπευτικών ιδρυμάτων, σχετικά με τη χορήγηση και την ιατρική παρακολούθηση.
    • Πρόσβαση στο RESTORE, ένα παγκόσμιο μητρώο ασθενών που έχουν διαγνωστεί με SΜΑ, το οποίο βασίζεται σε υφιστάμενα μητρώα χωρών.
     

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

    10:43 29/05

    Ελλειπτικό Vs Διάδρομος: Ποια είναι η καλύτερη επιλογή για εσάς;

    Ένα λεπτομερές crash test για να ξέρετε ποια άσκηση θα είναι πιο αποδοτική για εσάς. Από το ορθοπαιδικό χειρουργό & αθλίατρο Εμμανουήλ Μπριλάκη.

    10:02 29/05

    Ο ρόλος του σχολείου στη μετά-κορονοϊό εποχή

    Νέο άρθρο στο The Lancet είναι πιο επίκαιρο από ποτέ, δεδομένης της επαναλειτουργίας των Δημοτικών σχολείων τη Δευτέρα.

    09:33 29/05

    Υπό αξιολόγηση η πρώτη θεραπεία για χρόνια αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία

    Ο FDA αξιολογεί κατά προτεραιότητα το sutimlimab, τη δυνητικά πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία της αιμόλυσης σε ενήλικες ασθενείς με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD).

    09:00 29/05

    Απολαύστε ένα δροσερό banoffee - χωρίς τύψεις

    Εύκολο και απλό στην παρασκευή του, αυτό το γλυκό έχει... την έγκριση της διαιτολόγου.

    15:21 28/05

    Όμιλος Ευρωκλινικής: Νέα συνεργασία  με τον ΕΔΟΕΑΠ

    Μία νέα σημαντική συνεργασία για τον Όμιλο της Ευρωκλινικής.

    11:17 28/05

    "Εγώ συνδέομαι – Εμείς συνδεόμαστε" - Το μήνυμα για την πολλαπλή σκλήρυνση

    Ένα επίκαιρο μήνυμα "διασύνδεσης" για τον εορτασμό της φετινής Παγκόσμιας Ημέρας Πολλαπλής Σκλήρυνσης.

    09:45 28/05

    Γύρη και ιοί: Δύο "αόρατες" αλλά υπαρκτές απειλές για την υγεία μας

    Καλά νέα για ανθρώπους που θέλουν να προστατευτούν από τη γύρη και άλλους παθογόνους και αλλεργιογόνους μικροοργανισμούς.

    09:42 28/05

    Η MSD στη μάχη κατά του Covid –19

    Τρεις νέες σημαντικές ερευνητικές πρωτοβουλίες ανακοίνωσε η εταιρεία.

    09:19 28/05

    Σχετίζεται η έλλειψη βιταμίνης D με μεγαλύτερο κίνδυνος θνησιμότητας από COVID-19;

    Φαίνεται πως η βιταμίνη D είναι ένας πιθανός παράγοντας στο αν κάποιοι άνθρωποι θα νοσήσουν πιο βαριά ή πιο ελαφρά από τον κορονοϊό.

    09:10 28/05

    Μελέτη για τη Ρεμντεσιβίρη: Τα αρχικά αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν

    Στο New England Journal of Medicine δημοσιεύτηκαν τα αποτελέσματα μελέτης για τη ρεμντεσιβίρη, στην οποία συμμετείχαν και Έλληνες γιατροί.

    12:37 27/05

    Τεστ αντισωμάτων κορονοϊού από την Abbot στην Ελλάδα

    Η Abbott ανακοινώνει την άμεση διάθεση των εργαστηριακών τεστ ανίχνευσης αντισωμάτων του COVID-19 στην Ελλάδα, που φέρουν τη σήμανση CE.

    09:29 27/05

    Κάπνισμα: Οι πληρωμένες έρευνες, τα νοσήματα που προκαλεί και η anti-marketing εκστρατεία

    Για όλα τα παραπάνω μίλησαν πνευμονολόγοι με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα κατά του Καπνίσματος.

    09:29 27/05

    124 πιθανότητες για εμβόλιο για τον κορονοϊό

    Τα 124 έφθασαν τα υπό ανάπτυξη εμβόλια για τον κορονοϊό παγκοσμίως, με δέκα να προηγούνται. Στην κούρσα μπαίνει δυναμικά και η Merck.

    13:42 26/05

    Ερρίκος Ντυνάν: "Μένουμε ασφαλείς - Μένουμε υγιείς" με 50% έκπτωση σε όλα τα check up

    Μετά τη δίμηνη καραντίνα για το σύνολο σχεδόν της ελληνικής κοινωνίας, το Ερρίκος Ντυνάν Hospital Center συμβάλει στο να γίνει πράξη σύνθημα "Μένουμε υγιείς".

    09:26 26/05

    Μονοκλωνικά αντισώματα έναντι του SARS-CoV-2: Όσα γνωρίζουμε

    Τα μονοκλωνικά αντισώματα χρησιμοποιούνται σήμερα για τη θεραπεία ποικίλων νοσημάτων, όπως το άσθμα, ο καρκίνος, η νόσος του Crohn και η ρευματοειδής αρθρίτιδα.

    09:20 26/05

    Μπορεί να συνδέεται το γονίδιο της άνοιας με τον κορονοϊό;

    Γονίδιο της άνοιας αυξάνει τον κίνδυνο για σοβαρή Covid-19, εύρημα που ρίχνει φως στους κινδύνους από κορονοϊό στους οίκους ευγηρίας.