Συνεχης ενημερωση

    Τρίτη, 16-Απρ-2019 11:04

    Έγκριση σε νέα θεραπεία για την δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση

    • Εκτύπωση
    • Αποθήκευση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου

    Όπως ανακοίνωσε η εταιρεία Novartis, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε τη σιπονιμόδη για τη θεραπεία των ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης, συμπεριλαμβανομένης της ενεργού μορφής δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS), της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RRMS) και του κλινικά μεμονωμένου  συνδρόμου (CIS).

    Πολλαπλή σκλήρυνση και δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση

    Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος που προσβάλλει περίπου 2,3 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως. Υπάρχουν τρεις βασικές μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης: η υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) (η πιο συχνή μορφή της διαταραχής κατά τη διάγνωση), η δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) και η πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS). Η πολλαπλή σκλήρυνση κατά πλάκας διαταράσσει τη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού μέσω της φλεγμονής και της απώλειας νευρικού ιστού. 

    Η δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) ακολουθεί μια αρχική μορφή της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RRMS), που αντιπροσωπεύει περίπου το 85% όλων των διαγνώσεων πολλαπλής σκλήρυνσης και χαρακτηρίζεται από σταδιακή επιδείνωση της νευρολογικής λειτουργίας στην πορεία του χρόνου. Αυτό οδηγεί σε προοδευτική συσσώρευση της νευρολογικής αναπηρίας. Επί της παρούσης υπάρχει μια μεγάλη μη ικανοποιούμενη ανάγκη για  ασφαλείς και αποτελεσματικές θεραπεία που θα συμβάλουν στην επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας στην ενεργό μορφή της δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS) (με υποτροπές ή/και ένδειξη νέας δραστηριότητας στη μαγνητική τομογραφία.

    Η δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) είναι μια μορφή πολλαπλής σκλήρυνσης πουχαρακτηρίζεται από προοδευτική και μη αναστρέψιμη νευρολογική αναπηρία. Η σιπονιμόδη αναμένεται να είναι διαθέσιμη στις ΗΠΑ σε περίπου μία εβδομάδα. Δεν απαιτείται παρακολούθηση των ασθενών κατά την πρώτη δόση (FDO, παρακολούθηση καρδιακής λειτουργίας κατά την έναρξη, εκτός αν έχουν συγκεκριμένες προϋπάρχουσες καρδιακές διαταραχές. 

    Η έγκριση της νέας θεραπείας

    Η έγκριση του της σιπονιμόδης βασίζεται σε πρωτοποριακά δεδομένα από τη κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ EXPAND, μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη που συνέκρινε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της σιπονιμόδης έναντι του εικονικού φαρμάκου σε άτομα που πάσχουν από δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση.

    Οι ασθενείς που εντάχθηκαν στη μελέτη EXPAND αποτελούν έναν αντιπροσωπευτικό πληθυσμό τυπικών ασθενών με δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS): κατά την έναρξη της μελέτης οι ασθενείς είχαν μέση ηλικία τα 48 έτη, έπασχαν από πολλαπλή σκλήρυνση για περίπου 16 έτη και περισσότεροι από το 50% είχαν μέση τιμή 6.0 στη Κλίμακα Εκτεταμένης Κατάστασης Αναπηρίας (EDSS) και είχαν ανάγκη βοηθήματα για τη βάδιση. Η σιπονιμόδη μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας με 3μηνη επιβεβαίωση (CDP) (κύριο καταληκτικό σημείο, 21% μείωση έναντι του εικονικού φαρμάκου, p=0.013, 33% μείωση έναντι του εικονικού φαρμάκου σε ασθενείς με δραστηριότητα υποτροπής στα δύο έτη πριν από την έναρξη, p=0.0100). Επιπροσθέτως, η σιπονιμόδη καθυστέρησε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας με 6μηνη επιβεβαίωση (CDP) (26% έναντι του εικονικού φαρμάκου, p=0.0058) και μείωσε τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών (ARR) κατά 55%. Επιπλέον, η μελέτη EXPAND έδειξε σημαντικές ευνοϊκές εκβάσεις σε άλλες σχετικές μετρήσεις για τη δραστηριότητα της πολλαπλής σκλήρυνσης, συμπεριλαμβανομένης της γνωστικής λειτουργίας, της ενεργότητας της νόσου με βάση την μαγνητική τομογραφία και της απώλειας εγκεφαλικού όγκου (συρρίκνωση του εγκεφάλου). 

    Το μέλος της Επιτροπής Συντονισμού της EXPAND Bruce Cree, MD, PhD, MAS, Διευθυντής Κλινικών Ερευνών και ο George A. Zimmermann, Καθηγητής στη Πολλαπλή Σκλήρυνση, Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Σαν Φρανσίσκο, Ιατρική Σχολή, δήλωσαν: "Με την έγκριση της σιπονιμόδης πλέον έχουμε μια θεραπευτική επιλογή για την οποία υπήρχε μεγάλη ανάγκη για την αντιμετώπιση της ενεργούς μορφής δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Το σημαντικότερο είναι ότι οι επαγγελματίες υγείας έχουν πλέον ακόμα ένα λόγο για να βοηθήσουν τους ασθενείς να αναγνωρίσουν τα συμπτώματα και να εντοπίσουν τα πρώιμη σημάδια της εξέλιξης της νόσου.”

    Η Novartis έχει δεσμευτεί να παρέχει τη σιπονιμόδη σε ασθενείς σε παγκόσμιο επίπεδο και επί του παρόντος έχουν προγραμματιστεί επιπρόσθετες υποβολές σε ρυθμιστικές αρχές υγείας εκτός των ΗΠΑ. Αναμένεται έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές για τη σιπονιμόδη στην Ευρωπαϊκή Ένωση στα τέλη του 2019, ενώ επιπρόσθετες εγκρίσεις αναμένονται εντός του 2019 στην Ελβετία, την Ιαπωνία, την Αυστραλία και τον Καναδά.

    Διαβάστε ακόμα για:

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ