Συνεχης ενημερωση

    Παρασκευή, 05-Οκτ-2018 08:02

    Θεραπεία για τον καρκίνο: Η επιστήμη κάνει ένα ακόμη βήμα

    • Εκτύπωση
    • Αποθήκευση
    • Αποστολή με email
    • Προσθήκη στη λίστα ανάγνωσης
    • Μεγαλύτερο μέγεθος κειμένου
    • Μικρότερο μέγεθος κειμένου


    Την τελευταία δεκαετία τα νέα για την αντιμετώπιση –και την κατανόηση- διαφόρων μορφών καρκίνου είναι αισιόδοξα και πολλά υποσχόμενα. Η καλύτερη κατανόηση της νόσου, η ανοσοθεραπεία και η εξατομικευμένες θεραπείες έχουν ανοίξει το δρόμο για περισσότερες και αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές ακόμη και σε περιπτώσεις που μέχρι τώρα ήταν πολύ περιορισμένες. 

    Τι είναι η ανοσοθεραπεία με CAR T-λεμφοκύτταρα

    Πρόκειται για ένα "ζωντανό φάρμακο", το οποίο παρασκευάζεται ξεχωριστά για κάθε ασθενή με επαναπρογραμματισμό των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς. Πιο συγκεκριμένα, στους ασθενείς οι οποίοι θεωρούνται καλοί "υποψήφιοι" για τη συγκεκριμένη θεραπεία, αφαιρούνται κύτταρα του ανοσοποιητικού τους συστήματος (CAR T-λεμφοκύτταρα). Τα κύτταρα αυτά τροποποιούνται γενετικά για να παράγουν ειδικούς υποδοχείς στην επιφάνεια τους, τους χιμαιρικούς υποδοχείς αντιγόνου(πρωτεΐνες CARs) ώστε να αναγνωρίζουν τα καρκινικά κύτταρα και να τους επιτίθενται. Τα επεξεργασμένα κύτταρα CAR αναπτύσσονται στο εργαστήριο και εγχέονται στον οργανισμό του ασθενούς. Μέσα στο σώμα πλέον, εξακολουθούν να πολλαπλασιάζονται και χάρη στον υποδοχέα τους αναγνωρίζουν και σκοτώνουν τα καρκινικά κύτταρα. Πρόκειται για μια επαναστατική προσέγγιση, που μπορεί όπως και άλλες μορφές θεραπείας για τον καρκίνο να έχει ήπιες έως σοβαρές παρενέργειες οι οποίες όμως είναι ελεγχόμενες. 

    Έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την CAR-T θεραπεία, tisagenlecleucel

    H εταιρεία Novartis ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το tisagenlecleucel (πρώην CTL019). Οι εγκεκριμένες ενδείξεις είναι για τη θεραπεία παιδιατρικών και νεαρών ενήλικων ασθενών ηλικίας έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β-κυττάρων (ΟΛΛ) και για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο από μεγάλα Β-κύτταρα λέμφωμα (DLBCL). Το tisagenlecleucel, το οποίο αναπτύχθηκε σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια (Penn), είναι μια πρωτοποριακή, εφάπαξ θεραπεία που αξιοποιεί τα Τ κύτταρα του ίδιου του ασθενούς για την καταπολέμηση του καρκίνου, ενώ αποτελεί και τη μοναδική θεραπεία με T-λεμφοκύτταρα με χιμαιρικούς αντιγονικούς υποδοχείς (CAR-T) που λαμβάνει ρυθμιστική έγκριση στην ΕΕ για αυτές τις δύο διακριτές κακοήθειες Β κυττάρων. Το tisagenlecleucel ήταν επίσης η πρώτη θεραπεία CAR-T κυττάρων που εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA).

    Η έγκριση βασίστηκε στην ανασκόπηση των μοναδικών δύο παγκόσμιων κλινικών μελετών CAR-T, τις μελέτες JULIET και ELIANA, στις οποίες συμμετείχαν ασθενείς από οκτώ ευρωπαϊκές χώρες. Σε αυτές τις μελέτες, το tisagenlecleucel επέδειξε υψηλά και με διάρκεια ποσοστά ανταπόκρισης και σταθερό προφίλ ασφάλειας σε δύο δύσκολους στην αντιμετώπιση πληθυσμούς ασθενών1. Το 2012 η Novartis και το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια προχώρησαν σε διεθνή συνεργασία για την περαιτέρω έρευνα, ανάπτυξη και διάθεση στην αγορά θεραπειών με CAR-T κύτταρα, συμπεριλαμβανομένου του tisagenlecleucel, με στόχο την διερεύνηση της θεραπείας καρκίνων. Αυτή η συνεργασία μεταξύ της βιομηχανίας και της ακαδημαϊκής κοινότητας ήταν η πρώτη στο είδος της για την έρευνα και την ανάπτυξη θεραπειών CAR-T κυττάρων.

    Το tisagenlecleucel χαρακτηρίστηκε ως ορφανό φαρμακευτικό προϊόν και είναι μία από τις πρώτες θεραπείες που έλαβαν έγκριση από την ΕΕ μέσω του PRIME. Το PRIME (PRIority MEdicines) είναι ένα πρόγραμμα του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) με στόχο την ενίσχυση της υποστήριξης για την ανάπτυξη φαρμάκων που καλύπτουν ανεκπλήρωτες  ιατρικές ανάγκες και βοηθούν τους ασθενείς να επωφελούνται όσο το δυνατόν νωρίτερα από θεραπείες οι οποίες μπορούν να βελτιώσουν σημαντικά την ποιότητα ζωής τους.

    Τόσο η ΟΛΛ Β-κυττάρων όσο και το DLBCL είναι επιθετικές κακοήθειες με σημαντικά θεραπευτικά κενά για τους ασθενείς. Στην Ευρώπη, η ΟΛΛ αντιστοιχεί σε ποσοστό περίπου 80% των περιστατικών λευχαιμίας σε παιδιά και για τους ασθενείς που υποτροπιάζουν μετά από τις συνήθεις θεραπείες οι προοπτικές είναι δυσοίωνες. Αυτό το χαμηλό ποσοστό επιβίωσης ισχύει παρόλο που οι ασθενείς αναγκάζονται να υποβληθούν σε πολλαπλές θεραπείες, όπως χημειοθεραπεία, ακτινοβολία, στοχευμένη θεραπεία ή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων, και επιβεβαιώνει περαιτέρω την ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές.

    Το DLBCL είναι η συνηθέστερη μορφή μη-Hodgkin λεμφώματος και αντιστοιχεί σε ποσοστό έως και 40% όλων των περιστατικών παγκοσμίως. Για τους ασθενείς που εμφανίζουν υποτροπή ή δεν ανταποκρίνονται στην αρχική θεραπεία υπάρχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές που να παρέχουν ανταποκρίσεις με διάρκεια, ενώ τα ποσοστά επιβίωσης είναι χαμηλά για την πλειονότητα των ασθενών, λόγω της μη καταλληλότητάς τους για αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων (ASCT) ή λόγω αποτυχίας της χημειοθεραπείας διάσωσης ή της ASCT5.

    Η Novartis αναμένεται να διαθέσει τη θεραπεία αρχικά για την ένδειξη της παιδιατρικής ΟΛΛ, καθώς θα συνεχίσει να κλιμακώνει τις δυνατότητες παραγωγής της. Επιπλέον, η έναρξη της διαθεσιμότητας του tisagenlecleucel σε κάθε χώρα θα εξαρτηθεί από πολυάριθμους παράγοντες, όπως η συμμετοχή πιστοποιημένων θεραπευτικών κέντρων για τις κατάλληλες ενδείξεις, καθώς και η ολοκλήρωση των διαδικασιών αποζημίωσης. Έχει ήδη δρομολογηθεί η εκπαίδευση σε βασικά πιστοποιημένα θεραπευτικά κέντρα για τη διευκόλυνση της ασφαλούς και απρόσκοπτης χορήγησης στους ασθενείς και η Novartis εξακολουθεί να συνεργάζεται με εθνικές αρχές υγείας και κάλυψης ιατροφαρμακευτικών δαπανών σε ολόκληρη την Ευρώπη για μια δίκαιη τιμολόγηση με βάση την αξία, η οποία θα είναι βιώσιμη για τα εθνικά συστήματα υγειονομικής περίθαλψης. 

     
     

    Διαβάστε ακόμα για:

    ΣΑΣ ΑΡΕΣΕ ΤΟ ΑΡΘΡΟ;

    Εφημερίες Φαρμακείων
    Εφημερίες Νοσοκομείων

    Επιμέλεια ύλης

    ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ